text_structure.xml 150 KB

Edit Raw Blame History

<?xml version='1.0' encoding='utf-8'?>
<teiCorpus xmlns="http://www.tei-c.org/ns/1.0" xmlns:xi="http://www.w3.org/2001/XInclude">
  <xi:include href="PPC_header.xml" />
  <TEI>
    <xi:include href="header.xml" />
    <text>
      <body>
        <div xml:id="div-1">
          <u xml:id="u-1.0" who="#TomaszLatos">Witam bardzo serdecznie wszystkich państwa na posiedzeniu Komisji. Witam serdecznie panie i panów posłów. Witam pana ministra, pan prezesa i wszystkich zaproszonych gości.</u>
          <u xml:id="u-1.1" who="#TomaszLatos">Szanowni państwo, tematem dzisiejszego posiedzenia Komisji jest rozpatrzenie informacji na temat stanu opieki nad chorymi dotkniętymi chorobami rzadkimi. Od razu dziękuję panu ministrowi za obszerny materiał. Rzeczywiście warto było dwukrotnie przekładać termin na przygotowanie tego materiału, aby otrzymać tak szerokie i szczegółowe dane. Bardzo proszę, panie ministrze. Oddaję panu głos.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-2">
          <u xml:id="u-2.0" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Dziękuję uprzejmie. Panie przewodniczący, Wysoka Komisjo, bardzo serdecznie dziękuję za zaproszenie i za zorganizowanie tego posiedzenia Komisji Zdrowia, które jest kolejnym etapem podsumowania działań, a także nakreślenia kolejnych obszarów, jakie wymagają wzmocnienia i poprawy w budowaniu systemu coraz bardziej przyjaznego dla pacjentów ze wszystkimi chorobami, a szczególnie z chorobami rzadkimi.</u>
          <u xml:id="u-2.1" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Jeśli pan przewodniczący pozwoli, zacznę od tego, że kategoria chorób rzadkich, czy taka jednostka, jest to bardzo nowe pojęcie, i nie jest pojęciem nozologicznym, czyli znanym dotychczas w medycynie jako odrębna kategoria chorób czy problemów zdrowotnych. Bierze się to z faktu, że tak naprawdę są to bardzo różne schorzenia, które są obszarem zainteresowania wielu różnych dyscyplin medycyny. Jednak ich wspólną cechą jest to, że wskutek rzadkiego występowania populacyjnego świadomość i dostęp do właściwej diagnostyki, do informacji, do odnalezienia rzetelnej wiedzy medycznej dotyczącej leczenia, profilaktyki, postępowania i rokowania, jest w przypadku tych szczególnych jednostek niebywale utrudniona, zwłaszcza, jeśli są to choroby takie, które rozpoznaje się w liczbie kilkunastu czy kilkudziesięciu przypadków rocznie na terenie całej Europy. Wtedy nawet konsensus naukowy odnośnie do ich struktury czy odrębności jednostek nozologicznych nie jest pewny, a zatem trudno mówić o budowaniu właściwego i dostępnego miejsca leczenia i technologii, które pozwolą leczyć.</u>
          <u xml:id="u-2.2" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Dzisiaj można powiedzieć, iż aktualny stan wiedzy medycyny pozwala na wyróżnienie około 6 tys. chorób rzadkich i choć ten problem dotyczy niewielkiej grupy pacjentów, to kumulatywnie, gdyby zebrać wszystkie osoby cierpiące na choroby rzadkie, okazałoby się, że to jest bardzo duża grupa, bo jest to 6–8% populacji. Oznacza to, że możemy mówić o 27 mln albo 36 mln obywateli państw Unii Europejskiej, którzy cierpią na jedną z chorób rzadkich. Ponieważ nie mają one jednolitej struktury medycznej, trudno mówić o etiologii czy o sposobie leczenia. Znakomita większość tych chorób, jak wydaje się dzisiaj, ma identyfikowane przyczyny genetyczne i ponad połowa z nich ujawnia się w okresie dzieciństwa. Przed piątym rokiem życia 30% pacjentów dotkniętych tymi chorobami umiera. Choroby te są odpowiedzialne – jak się szacuje – za 1/3 hospitalizacji w szpitalach dziecięcych, za 45% zgonów przed piętnastym rokiem życia i za 10–25% chorób przewlekłych u osób dorosłych.</u>
          <u xml:id="u-2.3" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Dla przeważającej liczby chorób rzadkich aktualnie nie są dostępne skuteczne formy terapii, a leczenie opiera się albo na działaniu objawowym albo dostępna terapia, niestety, jest nieskuteczna. Dlatego zebranie we wspólną kategorię chorób rzadkich i postępowanie Unii Europejskiej w tym kierunku daje nadzieję nam wszystkim, że poprzez nakłady na rozwój wiedzy i technologii odkrycie skutecznych metod terapeutycznych dla osób dotkniętych tymi jednostkami chorobowymi, szczególnie najcięższymi, które w największym stopniu upośledzają jakość życia albo skracają życie, w niedługiej przyszłości będzie możliwe. Ten proces pojawiania się coraz nowszych technologii lekowych obserwujemy.</u>
          <u xml:id="u-2.4" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Choroby rzadkie, w świetle prawodawstwa Unii Europejskiej, uzyskały szczególny status od końca lat 90., kiedy opublikowano decyzję 1295 Parlamentu Europejskiego z dnia 20 kwietnia 1999 r., przyjmującą wspólnotowy program działania w dziedzinie chorób rzadkich w ramach działań w zakresie zdrowia publicznego. I tak, w motywie siódmym do rozporządzenia 141/2000 Parlamentu Europejskiego w sprawie sierocych produktów leczniczych wskazano, że osoby, które cierpią na choroby rzadkie, powinny być uprawnione do terapii takiej samej jakości i dostępności do leczenia jak inni pacjenci, co oczywiście zaowocowało kaskadą grantów naukowych na rozwój technologii lekowych.</u>
          <u xml:id="u-2.5" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Jeśli pan przewodniczący pozwoli, pokrótce streszczę ten obszerny materiał, jeszcze raz dziękując, że pan przewodniczący zgodził się na prolongatę tego terminu, ale rzeczywiście liczba danych zebranych z różnych ośrodków i z różnych dziedzin, i przeanalizowanych przez nas, była bardzo duża. Na wstępie warto powiedzieć, że jednym z podstawowych celów operacyjnych, które służą i służyć będą do poprawy diagnostyki i leczenia chorób rzadkich, jest utworzenie ich wspólnego katalogu, albowiem już obecnie widać, że zebranie w jednym materiale informacji dotyczących chorób rzadkich było niebywale trudne. Dzieje się tak dlatego, że wszędzie w Europie, także w Polsce, posługujemy się sprawozdawczością opartą na Międzynarodowej Klasyfikacji Chorób ICD-10, która w swoim systemie nie przewiduje znakomitej większości jednostek nozologicznych, nazywanych przez nas jako choroby rzadkie. Toteż Narodowy Fundusz Zdrowia, tak jak większość agencji narodowych krajów europejskich, które zajmują się gromadzeniem danych statystycznych na temat chorób, nie wyróżnia chorób rzadkich spośród innych chorób rzadkich. Zatem odnalezienie informacji w bazach danych na temat wielkości rozpowszechnienia, zapadalności czy ilości udzielanych świadczeń osobom z różnym rozpoznaniem choroby rzadkiej jest niebywale trudne, ponieważ ci pacjenci – mówiąc językiem technicznym – są kodowani w systemie sprawozdawczym w bardzo różny sposób, niepowtarzający się. Nawet międzynarodowa klasyfikacja nie stworzyła odpowiedniej kategorii dla znakomitej większości tych jednostek chorobowych.</u>
          <u xml:id="u-2.6" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Warto powiedzieć, że działania rządu, Ministra Zdrowia, w zakresie wczesnej diagnostyki chorób rzadkich, obejmują finansowanie programu zdrowotnego w zakresie badań przesiewowych. Jest on rozwijany w Polsce sukcesywnie – od grudnia 2013 r. wszystkie dzieci urodzone w Polsce są objęte panelowym, szerokim badaniem przesiewowym w kierunku rzadkich wad metabolicznych. Badanie metodą MS/MS, czyli tandemowej spektrometrii mas, obejmuje 20 wrodzonych wad metabolizmu z grupy aminocidopatii, kwasic organicznych i zaburzeń cyklu beta oksydacji kwasów tłuszczowych. Można powiedzieć, że ten nasz program wykorzystuje zbliżone parametry i zbliżoną czułość w zakresie liczby chorób, na które testujemy wszystkie dzieci do programów, jakie funkcjonują w innych krajach Europy. Badanie przesiewowe noworodków jest oczywiście postępowaniem profilaktycznym, które polega na wstępnej identyfikacji chorób wrodzonych przy pomocy tych testów, zanim wystąpią objawy kliniczne. Szczególnie jest to istotne w przypadku wrodzonych wad metabolizmu, kiedy zazwyczaj pacjenci do pewnego momentu od porodu funkcjonują dobrze, ale po pewnym czasie – różnym w różnych chorobach – następuje dekompensacja metaboliczna pacjenta. Wówczas powzięcie wczesnej informacji o tym, że wynik badania przesiewowego wskazuje na obecność jakiejś patologii, pozwala, po pierwsze, uprzedzić tę dekompensację metaboliczną, po drugie, wdrożyć właściwe działanie, jeżeli ona się rozwinie. Po trzecie, służy przeciwdziałaniu rozwojowi choroby, a przede wszystkim niepełnosprawności, w tym deterioracji intelektualnej, która wyklucza samodzielne funkcjonowanie osoby chorej w przypadku, gdyby nie zostało podjęte odpowiednie działanie profilaktyczne. W przypadku chorób metabolicznych chodzi przede wszystkim o zastosowanie odpowiedniej diety eliminacyjnej. Szacuje się, że w Polsce rodzi się blisko 400 dzieci z wadami metabolicznymi, więc ta wczesna diagnostyka metaboliczna, którą wykonuje się na podstawie badania przesiewowego, jest najistotniejszą i najbardziej efektywną metodą uratowania zdrowia i życia tych dzieci.</u>
          <u xml:id="u-2.7" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Populacyjne badania przesiewowe są powszechnie uznaną metodą wszędzie na świecie. Szacuje się, że na świecie badaniami przesiewowymi objętych jest 12 mln noworodków. Efekt społeczny i korzyść ekonomiczna z przeprowadzonych badań są niekwestionowane, ale oczywiście widać z tej liczby, że, niestety, jest to technologia dostępna tylko najbogatszym krajom świata. Koszt wykrycia jednego dziecka chorego w badaniu przesiewowym odpowiada kosztom utrzymania – życia i wsparcia społecznego oraz zdrowotnego – osoby z niepełnosprawnością intelektualną w zakładzie opieki przez okres 2–3 lat. Dzieci chore, wykryte w badaniach przesiewowych, wcześniej leczone uzyskują prawidłowy rozwój psychiczny i fizyczny.</u>
          <u xml:id="u-2.8" who="#IgorRadziewiczWinnicki">W stosunku do niektórych chorób rzadkich – niestety, niewielu spośród tych chorób – są dedykowane terapie lekowe. Ministerstwo Zdrowia w ramach działań prowadzonych w zakresie refundacji leków i środków spożywczych specjalnego przeznaczenia – one w przypadku części chorób rzadkich mają fundamentalne znaczenie – podjęło takie działania, jak uruchomienie specjalnych programów terapeutycznych – tak nazywanych kiedyś, a dzisiaj nazywanych programami lekowymi – które są dostępne albo w ramach programów, albo w ramach refundacji aptecznej.</u>
          <u xml:id="u-2.9" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Panie przewodniczący, usiłuję maksymalnie skrócić to wstąpienie, ponieważ informacja jest niebywale obszerna. Może skupię się na fakcie, że refundacja z tytułu programów lekowych sukcesywnie wzrasta. W roku 2010 kwota wydatkowana przez Narodowy Fundusz Zdrowia w ramach programów lekowych wyniosła 450 mln zł, a za rok 2013 – 622 mln zł, przy czym wartość refundacji terapii z uwzględnieniem programów lekowych i refundacji aptecznej łącznie to 778 mln zł. Trudno wyszczególnić te zakresy, ponieważ są to jednostki chorobowe różnie rozliczane, dlatego proszę mi wybaczyć niespójność tego przekazu.</u>
          <u xml:id="u-2.10" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Oczywiście jestem otwarty na dyskusję dotyczącą tego obszernego materiału. Myślę, że warto wspomnieć jeszcze o tym, że stoimy dzisiaj u progu rozmów na temat działań, jakie musimy podjąć po to, aby uczynić system opieki zdrowotnej bardziej przyjaznym dla pacjentów dotkniętych chorobą rzadką. W tym celu budujemy, po pierwsze, bazę informacyjną odnośnie do jednostek nozologicznych, czyli definicje poszczególnych jednostek chorobowych, które zostały już stworzone w gremiach międzynarodowych. Ta baza danych jest aktualnie tłumaczona na język polski. Po drugie, budujemy platformę wymiany informacji i podstawową platformę informacyjną kierowaną do pacjentów w ramach europejskiego systemu ORPHANET. Te działania znajdują się obecnie w końcowej fazie. Po trzecie – co jest niebywale istotne – w zakresie toczącej się aktualnie reformy systemu opieki zdrowotnej w Polsce budujemy, po pierwsze, bazę informacyjną na temat wyłonienia tak zwanych centrów referencyjnych, czyli jednostek klinicznych, akademickich lub innych, które specjalizują się w diagnostyce i leczeniu poszczególnych jednostek chorobowych zaliczanych do chorób rzadkich. Jesteśmy na etapie wyłonienia kilkudziesięciu ośrodków zgłoszonych w Polsce przez konsultantów krajowych i wojewódzkich z różnych dyscyplin medycyny. W najbliższym czasie zaplanowaliśmy wiele spotkań z organizacjami pacjenckimi i z konsultantami odpowiednich dyscyplin medycyny po to, by rzeczywiście wyłonić te instytucje, które będą pełnić funkcje koordynujące i nadzorujące jakość i skuteczność leczenia, a także dostarczać wiedzę i budować kompetencję kadr systemu opieki zdrowotnej w zakresie tych różnych jednostek chorobowych. Ponadto, intencją jednej z projektowanych ustaw, które niebawem zostaną przekazane do konsultacji społecznych, a potem pod obrady Wysokiej Izby, jest poprawa wymiany informacji i cyfryzacji, a także stworzenie podstaw prawnych dla rozwoju telemedycyny w Polsce, jak bowiem wiemy, w polskim prawie medycznym wydanie orzeczenia lekarskiego jest immanentnie związane z obowiązkowym przeprowadzeniem badania przez lekarza, który to orzeczenie wydaje. Dlatego zmiana niektórych przepisów prawnych wydaje się konieczna, by ułatwić poradnictwo zdalne. Ma to szczególne znaczenie dla osób dotkniętych chorobą rzadką. Często bowiem dzieje się tak, że osoba dotknięta chorobą rzadką ma jakiś błahy problem zdrowotny, jaki wymaga konsultacji specjalistycznej lekarza chirurga czy lekarza podstawowej opieki zdrowotnej, który pewnie w normalnych warunkach przeciętnego pacjenta ze znaną jednostką chorobową poradziłby sobie bez problemu, a w sytuacji konsultacji pacjenta z mało znaną jednostką chorobową zmuszony jest zasięgnąć informacji ośrodka specjalistycznego.</u>
          <u xml:id="u-2.11" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Pozostaje pytanie bardzo trudne do rozstrzygnięcia, natury ubezpieczeniowej, prawnej odpowiedzialności cywilnej i karnej lekarza – jaki jest rodzaj, forma i zakres odpowiedzialności lekarza, który udziela konsultacji nie badając bezpośrednio pacjenta. To jest ten element prawny, którego uregulowanie znacznie ułatwi wykonywanie świadczeń, w tym także wsparcia medycznego lekarzy specjalistów z różnych dziedzin, udzielania na odległość informacji związanych z danym pacjentem, ale niekoniecznie poprzedzonej bezpośrednim badaniem tego pacjenta. Bo życie, a szczególnie praktyka i problemy codzienne osób dotkniętych chorobą rzadką wskazują, że takie rozwiązanie jest znacznie prostsze i łatwiejsze niż na przykład alternatywa takiego postępowania, jak dzisiaj się dość często dzieje, że pacjent z chorobą rzadką, z błahym problemem zdrowotnym, nie radzi sobie czy nie może uzyskać adekwatnej pomocy lekarskiej w miejscu swojego zamieszkania i jest odsyłany do ośrodka, który zajmuje się leczeniem, co nie zawsze jest konieczne. Znane są przykłady przesyłania pacjentów cierpiących na mukowiscydozę do ośrodków, dużych centrów referencyjnych, w przypadku zaostrzenia infekcji dróg oddechowych, co – jak wiadomo – wymaga wzmożonego określonego i znanego postępowania, ale być może niewielkie doświadczenie osób, które udzielają świadczeń zdrowotnych w miejscu, gdzie akurat pacjent mieszka, na to nie pozwala. Dlatego utworzenie systemu centrów referencyjnych i wymiany informacji pomiędzy pracownikami opieki zdrowotnej, a także udzielania informacji dla pacjentów, będzie mieć znaczenie kluczowe.</u>
          <u xml:id="u-2.12" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Kolejnym elementem, o którym zapewne powie pan prezes Pakulski, jest tworzenie wsparcia w zakresie udzielania świadczeń zdrowotnych osobom z chorobami rzadkimi, które dzięki dobrej opiece zdrowotnej jaką uzyskiwały, przechodzą okres wieku dziecięcego, ponieważ część szczególnie ciężkich chorób rzadkich ma to do siebie, że pacjenci we wcześniejszych latach rozwoju medycyny, niestety, umierali w okresie dzieciństwa. Natomiast rozwój medycyny, poprawa jakości opieki i rozwój technologii medycznych pozwoliły na znaczne wydłużenie życia takich osób. W związku z tym, mamy dzisiaj do czynienia z sytuacją, że rosnąca liczba pacjentów z różnymi jednostkami nozologicznymi – mówiłem, że połowa tych chorób ujawnia się w dzieciństwie – przeżywa okres dzieciństwa i wchodzi w okres dorosłości. A zatem, my wszyscy w medycynie jako lekarze praktycy, ale także jako realizatorzy systemu, musimy przeorganizować siły i struktury tak, żeby dalej w sposób efektywny pełnić opiekę nad osobami, które wychodzą z okresu dziecięcego i wchodzą w dorosłość posiadając nadal tę samą jednostkę chorobową.</u>
          <u xml:id="u-2.13" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Wydaje się dzisiaj, że istnieje część takich jednostek chorobowych, które z łatwością będą podlegać przejęciu opieki przez medycynę dedykowaną osobom dorosłym. Jednak są też takie jednostki chorobowe, w przypadku których, z uwagi na nadal jeszcze niewielką liczbę pacjentów, gromadzenie wiedzy i doświadczenia będzie się odbywać w tych ośrodkach, jakie pełniły tę funkcję do tej pory. Na pewno są takie wrodzone wady metabolizmu, że nie wydaje się, żeby w ciągu najbliższych 10–15 lat możliwe było pełne przejęcie kontroli i opieki nad tymi osobami przez reprezentantów medycyny dla osób dorosłych. Dlatego też koniecznym elementem jest wdrażanie mechanizmów takiego kontraktowania i usprawniania udzielania świadczeń zdrowotnych przez Narodowy Fundusz Zdrowia, który będzie usprawniać pozyskiwanie w tych konkretnych jednostkach chorobowych adekwatnej pomocy przez zespół pediatryczny, mimo że pacjent będzie już w wieku dorosłym. To są problemy dzisiejsze, które właśnie rozwiązujemy w taki sposób, żeby w przyszłości nie powodowały one takich komplikacji administracyjnoprawnych, jakie nierzadko zgłaszają nam dzisiaj pacjenci i jakie rozwiązujemy na bieżąco wspólnie, z różnym efektem, bo – jak się okazuje – plastyczność systemu zależy od czynnika ludzkiego, a ten – jak wiadomo – jest zmienny w różnych elementach systemu.</u>
          <u xml:id="u-2.14" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Jeśli pan przewodniczący pozwoli, to zakończyłbym wstępną wypowiedź na tym etapie. Przedstawiając temat trochę zarysowałem kierunki rozwoju systemu opieki zdrowotnej w stronę budowania przyjaznego dla nas systemu. Te elementy, które wymieniłem na koniec – jak państwo zapewne zauważyli – są elementami dokumentu, nad którym procedujmy, a mianowicie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. Szczególnie budowanie centrów referencyjnych, budowanie płaszczyzny wymiany informacji, budowanie strony internetowej w języku polskim dla polskich pacjentów oraz wzmacnianie współpracy międzynarodowej w zakresie wymiany informacji i podnoszenia jakości, bo, niestety, są takie jednostki chorobowe, w przypadku których możemy sobie wyobrazić tworzenie centrów referencyjnych, ale są też tak rzadkie choroby, w przypadku których można powiedzieć, że osiągnięcie efektu skali możliwe będzie tylko wówczas, gdy będzie jeden lub dwa ośrodki w kraju.</u>
          <u xml:id="u-2.15" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Nie powiedziałem jeszcze o Polskim Rejestrze Wad Wrodzonych i rejestrze chorób rzadkich. Budowanie wiedzy dotyczącej jednostek nozologicznych, o których wspomniałem, budowanie nazewnictwa i spójnego systemu nozologicznego jednostek chorób rzadkich, umożliwi zbudowanie rejestru chorób rzadkich. W tym względzie wydaje się, że mamy w Polsce już bardzo dużo doświadczenia, mając potężny i dobrze zorganizowany rejestr wad wrodzonych, który, bez wątpienia, stanie się podstawą wiedzy i rozbudowy w kierunku chorób rzadkich. Dziękuję uprzejmie.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-3">
          <u xml:id="u-3.0" who="#TomaszLatos">Dziękuję bardzo panu ministrowi. Otwieram dyskusję. Już pierwsze osoby zgłosiły się do zabrania głosu. Bardzo proszę, pan przewodniczący Maciej Orzechowski.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-4">
          <u xml:id="u-4.0" who="#MaciejOrzechowski">Panie przewodniczący, Wysoka Komisjo, panie ministrze, dziękujemy zarówno Ministerstwu, jak i Narodowemu Funduszowi Zdrowia za materiał. Rozumiem oczywiście, że ten materiał, który jest przygotowany przez Ministerstwo Zdrowia, ze względu na dane, jakie zawiera, powstał we współpracy z Narodowym Funduszem Zdrowia, dlatego objętość materiału przesłanego przez Fundusz jest dużo mniejsza niż materiału nadesłanego przez ministerstwo.</u>
          <u xml:id="u-4.1" who="#MaciejOrzechowski">Temat jest ważny, który pojawia się u nas okazjonalnie, jak na przykład 28 lutego, kiedy jest Dzień Chorób Rzadkich. Jednak już pierwsza strona materiału dostarczonego przez prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia mówi nam o tym, że koszt leczenia i prowadzenia 167 pacjentów wynosi ponad 130 mln zł – średnio na pacjenta przypada 700–800 tys. zł. To pokazuje skalę problemu.</u>
          <u xml:id="u-4.2" who="#MaciejOrzechowski">Bardzo cieszymy się, że w ostatnich latach do programów lekowych dołączyły kolejne. Wiemy, że otwarcie każdego nowego programu lekowego wiąże się z wydatkowaniem sporych pieniędzy, bo otwarcie każdej nowej jednostki chorobowej to otwarcie leczenia dla wszystkich pacjentów. Dlatego chciałbym dowiedzieć się od pana ministra na temat przygotowania Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, założeń dotyczących kryteriów włączania kolejnych programów lekowych, tego, jak ten plan będzie zarysowany i kiedy się ukaże, ponieważ zapowiedzi tego programu słyszymy już od pewnego czasu.</u>
          <u xml:id="u-4.3" who="#MaciejOrzechowski">Na międzynarodowej stronie internetowej ORPHANET, na 125 stronach, wymienione są choroby rzadkie. Mamy tam również rejestr leków, którymi możemy się posługiwać. Jednak – tak jak powiedział pan minister – często bywa tak, że dziecko chorujące na chorobę rzadką, kiedy trafia do lekarza podstawowej opieki zdrowotnej, jest od razu przekierowane do ośrodka referencyjnego. Czy w ramach pracy nad Narodowym Planem i leczeniem tych chorób mamy jakieś standardy postępowania dotyczące tego, żeby pacjent chory na chorobę rzadką trafiając do swojego lekarza rodzinnego miał określone schorzenia, które mogłyby tam być leczone, żeby nie musiał być od razu odsyłany do centrów referencyjnych? Oczywiście, w przypadku pacjentów, którzy chorują na choroby rzadkie, jeśli chodzi o model opieki skoordynowanej, o którym państwo teraz jako resort dużo mówią w przypadku onkologii, jak w soczewce widać, że interdyscyplinarne podejście do pacjentów przy pomocy różnych specjalistów, ale też osób zajmujących się prawidłową dietą czy prawidłową rehabilitacją może prowadzić do tego, że efekty leczenia tych pacjentów będą dużo korzystniejsze, a w konsekwencji koszty leczenia niższe.</u>
          <u xml:id="u-4.4" who="#MaciejOrzechowski">I wreszcie to, o czym mówił pan minister. Na str. 46 nadesłanego materiału państwo informują Komisję odnośnie do rozporządzenia dotyczącego tworzenia rejestrów, w tym rejestru wad wrodzonych. Chciałbym dowiedzieć się, na jakim etapie przygotowania jest to rozporządzenie i kiedy ono będzie mogło zaistnieć formalnie, tworząc podstawę prawną do finansowania, między innymi, Polskiego Rejestru Wad Wrodzonych.</u>
          <u xml:id="u-4.5" who="#MaciejOrzechowski">Drugie moje pytanie dotyczy rejestrów. Pojawia się również informacja na temat możliwości połączenia Polskiego Rejestru Wad Wrodzonych, jako modułu rejestru chorób rzadkich. Chciałbym dowiedzieć się czegoś więcej na ten temat, bo pan minister mówił, że identyfikacja jest trudna, ponieważ osoby chorujące na choroby rzadkie w sprawozdaniach Narodowego Funduszu Zdrowia często nie są wykazywane jako określone jednostki, tylko jako schorzenia dotyczące poszczególnych narządów. Dopiero tak profesjonalnie działające rejestry jak Polski Rejestr Wrodzonych Wad Rozwojowych pozwala nam z jednej strony na wychwytywanie tego już w okresie po urodzeniu dziecka, ale z drugiej strony doskonale wiemy, że dużo wad można zidentyfikować jeszcze w okresie prenatalnym. Prosiłbym o informację dotyczącą podstawy prawnej, czyli rozporządzenia, i kiedy ono wejście w życie. Dziękuję.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-5">
          <u xml:id="u-5.0" who="#TomaszLatos">Dziękuję uprzejmie. Pan poseł Chmielowski, proszę bardzo.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-6">
          <u xml:id="u-6.0" who="#PiotrChmielowski">Dziękuję, panie przewodniczący. Panie ministrze, z uwagą wsłuchiwałem się w pana wypowiedź i mogę powiedzieć, że rzeczywiście była pełna i pokrywała się z materiałami, które nam przedstawiono, natomiast zabrakło mi w niej analizy związanej z tym, że przecież choroby rzadkie są lokomotywą nauki, jeżeli chodzi o medycynę. Chciałbym się więc dowiedzieć, w jaki sposób ministerstwo współpracuje, czy zachęca poszczególne uniwersytety medyczne do szerszej pracy. Mówiąc zachęca mam na myśli oczywiście środki finansowe, różnego rodzaju działania związane z postępem w nauce, bo nauka w przypadku tych chorób ma zasadnicze znaczenie. Oczywiście badania chorób często występujących też są ważne, ale odnoszę wrażenie, że akurat tutaj nauka idzie najdalej. Dlatego chciałbym zapytać, czy ministerstwo planuje rozszerzenie grantów, czy działalności wspierającej jednostki naukowe w tym zakresie. Dziękuję bardzo.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-7">
          <u xml:id="u-7.0" who="#TomaszLatos">Dziękuję bardzo. Pan przewodniczący Hoc.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-8">
          <u xml:id="u-8.0" who="#CzesławHoc">Dziękuję bardzo. Ja również wnikliwie słuchałem tego, co pan minister mówił, natomiast teraz chciałbym zadać pytania kontrolne, a następnie przejść do pewnej refleksji.</u>
          <u xml:id="u-8.1" who="#CzesławHoc">Pierwsze pytanie kontrolne. Dotychczas było tak, że każdy noworodek miał badania przesiewowe w kierunku trzech chorób – fenyloketonurii, mukowiscydozy i wrodzonej niedoczynności tarczycy. Pan minister powiedział – albo jest tu napisane – że od grudnia 2013 r. wszystkie dzieci urodzone w Polsce objęte są badaniem przesiewowym w kierunku rzadkich wad metabolizmu. To bardzo cieszy, natomiast chciałbym uzyskać potwierdzenie, czy tak w rzeczywistości jest. A jeśli tak, to czy wszystkie szpitale mają do tego warunki, żeby tak przebadać każdego noworodka urodzonego w Polsce, bo wcześniej badano w kierunku trzech chorób z kropli krwi pępowinowej… Proszę? Tak, oczywiście z pięty. Czy teraz jest to wszystko znormalizowane, czy jest to fakt?</u>
          <u xml:id="u-8.2" who="#CzesławHoc">Dalej. Nie wiem dokładnie, ile ogółem wynosi koszt leczenia chorób rzadkich i ultrarzadkich, bo szczerze mówiąc, tutaj, na każdej stronie są inne dane. Na jednej ze stron – bodajże nr 39 – jest 780 mln zł, a na innych, jakbyśmy liczyli programy lekowe i refundację apteczną, to się to nie zgadza, bo wychodzi około 1 mld zł. Czyli, krótko mówiąc – jaki jest koszt dotychczasowego leczenia wszystkich chorób ultra rzadkich i rzadkich? To jest drugie pytanie kontrolne.</u>
          <u xml:id="u-8.3" who="#CzesławHoc">Trzecie. Choroby metaboliczne. Jeśli są badania przesiewowe w kierunku wszystkich chorób metabolicznych, to mam rozumieć, że i choroby Gauchera, Pompego itd. Czy tak? Kto to ustala? Prawdopodobnie ustala to zespół, ale na podstawie jakich kryteriów. Na pewno nie są to kryteria wyłącznie częstości występowania.</u>
          <u xml:id="u-8.4" who="#CzesławHoc">I czwarte pytanie. Widzę, że w przypadku choroby Pompego jest 28 pacjentów. Czy to są wszyscy pacjenci za chorobą Pompego, czy wybrani, wyselekcjonowani?</u>
          <u xml:id="u-8.5" who="#CzesławHoc">Piąte pytanie. Osobiście zgłaszałem interpelację – nie pamiętam, w jakim okresie – odnośnie do choroby Niemanna-Picka. Wiem, że w Polsce jest trzydzieścioro dzieci, które umierają bez leczenia. Co roku umiera około dwojga dzieci z chorobą Niemanna-Picka, a szczerze mówiąc, odpowiedź pana ministra była sztampowa. Jeśli jest tak, że jest lek – chodzi bodajże o miglustat – i nie ma pomocy – tu rzeczywiście nie widzę choroby Niemanna-Picka – to jak to się ma do tej kompleksowości, ogólności i troski o wszystkie dzieci z chorobami rzadkimi i ultrarzadkimi.</u>
          <u xml:id="u-8.6" who="#CzesławHoc">Miałem jeszcze pytanie w kwestii… To może tyle. Po odpowiedzi ewentualnie będę mieć następne pytania. Dziękuję bardzo.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-9">
          <u xml:id="u-9.0" who="#TomaszLatos">Dziękuję bardzo. Teraz bardzo proszę… Ja widzę wszystkie zgłoszenia. Bardzo dużo osób się zgłosiło. Będę udzielać wszystkim głosu według kolejności zgłoszeń. Bardzo proszę, pani poseł Gądek.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-10">
          <u xml:id="u-10.0" who="#LidiaGądek">Dziękuję bardzo. Panie przewodniczący, panie ministrze, szanowni państwo, rozmawiamy tu po raz kolejny o bardzo ważnym temacie. Wprawdzie choroby rzadkie i ultrarzadkie to schorzenia, które kojarzą nam się z tym – i tak faktycznie jest – że choruje na nie czasem jedna, a czasem kilka osób w Polsce, ale biorąc pod uwagę cały problem globalnie, dotyczy to ponad 2,5 mln osób w Polsce, a biorąc pod uwagę jeszcze rodziny tych osób, dotyczy to znacznej części polskiego społeczeństwa. Dlatego jest niezmiernie ważne, aby tym problemem bardzo dokładnie się zająć. Dziękuję panu ministrowi za informacje. Szczególnie ucieszyła mnie ta, że może wreszcie w tym roku będzie sfinalizowany nasz plan dla chorób rzadkich, bo jest to bardzo ważne.</u>
          <u xml:id="u-10.1" who="#LidiaGądek">Mam dwa pytania. O tej sprawie pan minister wspominał, jest też w informacji. Chodzi o kwestię centrów referencyjnych. Od dłuższego czasu to postulowałam. Jest to dla nas konieczne z wielu powodów. Mówię dla nas jako społeczeństwa i dla nas jako lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej, ponieważ my tych pacjentów mamy w swoich populacjach. W przypadku pacjentów kardiologicznych ze schorzeniami rzadkimi – jedną z kwalifikacji, jeżeli chodzi o choroby rzadkie układu krążenia, stworzył pan prof. Podolec – wiemy, gdzie mamy zadzwonić, żeby szybko otrzymać informację, jak mamy postąpić z pacjentem przy normalnym schorzeniu, które zdarza się, na przykład infekcji, czy innych schorzeniach, którymi opiekujemy się na bieżąco. Jednak coraz więcej jest przypadków dotyczących i dzieci, i osób dorosłych, a także wchodzących w dorosłość, że z wiadomych względów – nie ignorancji albo lenistwa – nie mamy odpowiedniej wiedzy do tego, żeby konsultować te przypadki w stanach, w których prowadzimy je na co dzień. Dlatego bardzo ważne dla prawidłowej opieki nad całą naszą populacją, jest to, kiedy centra referencyjne powstaną i kiedy będziemy mogli na bieżąco nie tylko wysyłać tych pacjentów – o czym tu było mówione – ale konsultować na bieżąco, gorącą linią, stan pacjenta i sposób prowadzenia tego pacjenta w schorzeniach, które dotykają go na co dzień. To jest pierwsze moje pytanie.</u>
          <u xml:id="u-10.2" who="#LidiaGądek">Drugie pytanie. W wielu schorzeniach rzadkich i ultrarzadkich leczenie i prowadzenie pacjenta opiera się nie na podawaniu leków, choć oczywiście są i takie jednostki, w przypadku których leki sieroce są bardzo ważne. Jest też wiele takich, w przypadku których nie znamy sposobu leczenia, w związku z czym, jedynym sposobem jest rehabilitacja. Dotyczy to szczególnie szeroko pojętych schorzeń układu nerwowego. To jest wielki problem. To pytanie kieruję i do pana ministra, i do pana prezesa Pakulskiego, ponieważ generalnie rehabilitacja w naszym systemie – mówiąc delikatnie – kuleje. Jest to metoda droga, a musi być wykonywana w sposób ciągły, aby uzyskać, a potem zachować pewne efekty terapii. Czy nie warto byłoby zastanowić się nad tym, aby te osoby, które jako głównego sposobu leczenia i zachowania sprawności wymagają rehabilitacji, były inaczej traktowane niż cała reszta populacji, jeżeli chodzi o kwestię rehabilitacji medycznej? W tej chwili w rejonach, w tak zwanej Polsce powiatowej, o której często mówię – a to jest nasza rzeczywistość – zdarza się tak, że na skierowanie od lekarza rodzinnego do gabinetu rehabilitacji pacjent dostaje 10 zabiegów, po tych 10 zabiegach dostaje kolejne skierowanie – oczywiście czeka na nie 3 miesiące, do pół roku – i czeka 3 miesiące, żeby je odbyć, znowu dostaje 10 zabiegów – mówię o trybie ambulatoryjnym. W ciągu roku taka osoba, dziecko, jest w stanie zmieścić się w trzech cyklach razy 10. To jest zdecydowanie nic w przypadkach wymagających stałej rehabilitacji. W związku z tym, pytam, czy ten problem jest brany pod uwagę. Dziękuję bardzo.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-11">
          <u xml:id="u-11.0" who="#TomaszLatos">Dziękuję bardzo. Bardzo proszę, pani poseł Hrynkiewicz.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-12">
          <u xml:id="u-12.0" who="#JózefaHrynkiewicz">Panie przewodniczący, panie ministrze, szanowni państwo, w tym roku – jak państwo nas informują w dostarczonym materiale – został przygotowany dokument „Narodowy Plan Chorób Rzadkich – Mapa Drogowa” jako „dokument kierunkowy, opisujący konieczne działania…”. Chciałabym zapytać, co wynika z tego dokumentu po roku jego stosowania. Czy trzeba w nim coś zmienić, poprawić, coś włączyć, coś z niego wyłączyć? Jakie są doświadczenia z realizacji tego planu, który państwo przyjęli? To pierwsze pytanie.</u>
          <u xml:id="u-12.1" who="#JózefaHrynkiewicz">Drugie pytanie wiąże się z tym, o czym mówiła pani poseł Gądek. Otóż, bardzo często spotykam się rodzicami, którzy do mnie dzwonią i piszą pytając, gdzie, jakie choroby leczyć. Ja oczywiście nie wiem, po czym okazuje się, że oni już byli w dziesiątkach ośrodków. Problem polega na tym, żeby oni już nie zakładali fundacji, nie zbierali beznadziejnie pieniędzy, nie tułali się po różnych miejscach, tylko, żeby gdzieś było miejsce, gdzie mogą pojechać, gdzie ktoś przekonsultuje, zbada, ustali plan leczenia, nawiąże kontakt z lekarzem, który na co dzień będzie się kontaktować z takimi pacjentami. To jest niezwykle ważne, bo bardzo często te dzieci zostają zaniedbane, szczególnie, jeśli chodzi o obszary mniej rozwinięte, oddalone od centrów akademickich. To – muszę powiedzieć – robi bardzo przykre wrażenie, i widać wyraźnie, że coś tu trzeba zrobić.</u>
          <u xml:id="u-12.2" who="#JózefaHrynkiewicz">I ostatnia sprawa, o której chcę powiedzieć. Dziękuję za ten materiał, bo na trzy lata, jak tu jestem, to jest to bardzo dobrze przygotowany materiał, i to jest chyba jedna… Dziękuję. Chcę też powiedzieć, że o ile naprawdę wiele spraw podnoszonych na posiedzeniach Komisji Zdrowia, źle jest rozwiązywanych, panie ministrze – i pan to wie, i ja to wiem, i wszyscy tu wiemy – o tyle sprawa chorób rzadkich jest stosunkowo – podkreślam, stosunkowo – najlepiej rozwiązywana. Dziękuję.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-13">
          <u xml:id="u-13.0" who="#TomaszLatos">Dziękuję bardzo. Pan poseł Witko, proszę bardzo.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-14">
          <u xml:id="u-14.0" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Dziękujemy uprzejmie pani profesor, za słowa zrozumienia.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-15">
          <u xml:id="u-15.0" who="#TomaszLatos">Bardzo proszę, panie pośle. Pan poseł Witko.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-16">
          <u xml:id="u-16.0" who="#MarcinWitko">Panie przewodniczący, panie ministrze, Wysoka Komisjo, nie tak dawno uczestniczyłem w programie telewizyjnym, w którym, oprócz mnie, brali udział dyrektor Centrum Onkologii oraz jeden z dyrektorów regionalnych placówek NFZ. Na początku tego programu była dyskusja pomiędzy dyrektorem Centrum Onkologii a dyrektorów z NFZ, której przysłuchiwałem się uważnie, i powiem szczerze, że przez kilka pierwszych minut nawet raz nie padło słowo pacjent, natomiast najczęstsze sformułowania to limity i procedury. Chciałbym odnieść się właśnie do tych nieszczęsnych limitów w kontekście chorób rzadkich. Otóż, posłużę się przykładem z województwa łódzkiego.</u>
          <u xml:id="u-16.1" who="#MarcinWitko">Na początku roku lekarze u małej Gabrysi zdiagnozowali chorobę siatkówki oczu. To jest choroba, która dość często występuje u wcześniaków. Niestety, potrzebny był zabieg operacyjny. Okazuje się, że w przypadku retinopatii NFZ refunduje te zabiegi. Niestety, już na początku lutego okazało się, że limity są wyczerpane, i gdyby nie udział przede wszystkim ludzi, ale i telewizji, która pomogła w rozpropagowaniu tego, prawdopodobnie nie byłoby szans na to, żeby ta operacja była wykonana.</u>
          <u xml:id="u-16.2" who="#MarcinWitko">Czym to skutkowało? Otóż, lekarze stwierdzili, że gdyby ta operacja odbyła się, to dziecko by widziało, a gdyby się nie odbyła, to dziecko straci wzrok. W takich przypadkach działanie powinno odbywać się bardzo szybko, nie po 5–6 miesiącach. Zabieg powinien być wykonany jak najszybciej.</u>
          <u xml:id="u-16.3" who="#MarcinWitko">Proszę państwa, proszę mi powiedzieć, jaki jest sens niewykonywania takich zabiegów, które – akurat w tym przypadku – ratują dziecku wzrok. Czy dla państwa polskiego taniej będzie wypłacać później różnego rodzaju zasiłki, zapomogi do końca życia osoby niewidomej, czy wydatkować kilka tysięcy złotych – bo w tym wypadku chodziło o 8 tys. zł? Czy nie taniej będzie dla państwa polskiego wydatkować te 8 tys. zł niż ponosić później przez wiele lat, być może kilkadziesiąt, koszty utrzymywania takiego obywatela? Czy nie warto zastanowić się nad tym, żeby uelastycznić system w tym zakresie, że pewne procedury nie powinny mieć znaczenia w przypadku, gdy państwo polskie może – zaoszczędzić to złe słowo – nie ponosić niepotrzebnych kosztów? Dziękuję bardzo.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-17">
          <u xml:id="u-17.0" who="#TomaszLatos">Dziękuję bardzo. Proszę uprzejmie, pani poseł Okrągły. Od razu uprzedzę, bo widzę zgłoszenia zaproszonych gości, że jest taki zwyczaj w Sejmie, że najpierw pytania zadają parlamentarzyści, a później zaproszeni goście. Oczywiście wszystkich państwa, którzy będą chcieli wziąć udział w dyskusji, dopuszczę do głosu. Proszę bardzo, pani poseł.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-18">
          <u xml:id="u-18.0" who="#JaninaOkrągły">Panie przewodniczący, panie ministrze, szanowni państwo, najpierw chciałabym podziękować Ministerstwu Zdrowia za to, że z tym problemem stara się sobie poradzić i zrobiło naprawdę wiele. Chciałabym podziękować przewodniczącym zespołu – poprzedniemu, panu Gralińskiemu, i obecnemu, panu Pawlence. Małym krokami, ale jednak posuwamy się do przodu. Odbywa się wiele spotkań – wydaje się, że efektywnych, nie wszystkie problemy rozwiązane, ale idzie to przodu.</u>
          <u xml:id="u-18.1" who="#JaninaOkrągły">Leczenie dotyczy niewielkiej grupy osób. Natomiast zdecydowana większość chorych z chorobami rzadkimi i ich rodziny wymagają nie leczenia, ale rehabilitacji i wsparcia społecznego. Te działania z kolei wymagają tak zwanego podejścia zintegrowanego różnych instytucji, różnych jednostek, które podlegają różnym resortom.</u>
          <u xml:id="u-18.2" who="#JaninaOkrągły">Moje pytanie brzmi tak. Jest dobrze działający zespół do spraw chorób rzadkich przy Ministerstwie Zdrowia, ale była propozycja, żeby ten zespół był międzyresortowy, to znaczy, żeby dołączyli od niego nie na zasadzie zaproszonych gości, ale pełnoprawnych uczestników, przedstawiciele resortu edukacji i resortu pracy i polityki społecznej. Wtedy siła przebicia tego zespołu byłaby większa i podejmowano by bardziej zintegrowane działania. Moje pytanie brzmi – na jakim jest to etapie? Czy można ten zespół powołać i kiedy będzie powołany?</u>
        </div>
        <div xml:id="div-19">
          <u xml:id="u-19.0" who="#TomaszLatos">Dziękuję bardzo. Pani poseł Czaplicka, proszę bardzo.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-20">
          <u xml:id="u-20.0" who="#BarbaraCzaplicka">Dzień dobry państwu. Przepraszam bardzo, ale właśnie pani wiceprzewodnicząca zespołu uprzedziła moje pytania. My nie uzgadniałyśmy ze sobą, co będziemy poruszać, w każdym razie bardzo dziękujemy, przede wszystkim za obecność przedstawicieli ministerstwa – pana ministra – na posiedzeniach zespołów, które zbierają się często.</u>
          <u xml:id="u-20.1" who="#BarbaraCzaplicka">Chciałabym też podkreślić i dopytać, kiedy będzie możliwe powiększenie tego zespołu o przedstawicieli resortów polityki społecznej oraz edukacji, a także – nie planowałam tego, ale bardzo chciałabym to wiedzieć – na jakim etapie są postępowania, jeśli chodzi o leczenie choroby Fabry'ego, późnej choroby Parkinsona oraz choroby Hodgkina, czyli ziarnicy złośliwej, nowymi efektywnie działającymi preparatami lekowymi. Dziękuję bardzo.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-21">
          <u xml:id="u-21.0" who="#TomaszLatos">Dziękuję. Proszę uprzejmie, pani poseł Skowrońska.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-22">
          <u xml:id="u-22.0" who="#KrystynaSkowrońska">Panie przewodniczący, już były pochwały za materiał ze strony pani poseł Hrynkiewicz, ale chciałabym powiedzieć o czymś innym. Chciałabym, żebyśmy uporządkowali tę dyskusję.</u>
          <u xml:id="u-22.1" who="#KrystynaSkowrońska">Mam pytanie do pana ministra. Czy wszystkie choroby rzadkie i ultrarzadkie są wpisane do tego programu? W którym roku rozpoczęło się wsparcie, czyli finansowanie z NFZ programów chorób rzadkich – to było zrobione chyba w 2008 r., a więc od 2009 r. Jak sukcesywnie są włączane poszczególne jednostki chorobowe do leczenia i czy wszyscy pacjenci są objęci tymi programami? A jeśli nie, to jakie są potrzeby maksymalne, na które można wyliczyć realizację takiego ważnego przedsięwzięcia? Nie ma żadnej wątpliwości, że są to rzeczy, które nam wszystkim, wrażliwym, wskazują, że jest taka potrzeba.</u>
          <u xml:id="u-22.2" who="#KrystynaSkowrońska">I rzecz druga. Dżentelmeni nie mówią o pieniądzach, niemniej jednak – z głosu jednego z panów posłów to wybrzmiewało – musimy troszczyć się o wszystkich pacjentów. Warto więc zastanowić się, jak próbować to podzielić, żeby można było wygospodarować jeszcze większe wsparcie dla leczenia chorób rzadkich i ultrarzadkich w budżetach. Dziękuję.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-23">
          <u xml:id="u-23.0" who="#TomaszLatos">Dziękuję uprzejmie. Pani poseł Kłosin, proszę bardzo.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-24">
          <u xml:id="u-24.0" who="#KrystynaKłosin">Dziękuję bardzo, panie przewodniczący. Panie ministrze, mam dwa krótkie pytania. Pierwsze, do pana ministra, drugie, do NFZ.</u>
          <u xml:id="u-24.1" who="#KrystynaKłosin">Pierwsze pytanie wiąże się z tym, że u 80% chorych z chorobami rzadkimi – tak wynika z materiału prezentowanego przez pana ministra – te choroby mają uwarunkowanie genetyczne. Moje pytanie dotyczy dostępu do wczesnej diagnostyki. Jak w tej chwili wygląda dostęp do tej diagnostyki w Polsce? Ile jest ośrodków referencyjnych, które wykonują specjalistyczne badania w zakresie genetyki, w tym badania molekularne? Ile jest ośrodków, które mogą tego typu badania wykonywać, są wyposażone w odpowiedni sprzęt? Jak to jest rozlokowane w poszczególnych województwach w Polsce, i jak pacjent, który być może jest obciążony tego typu chorobą, może skrócić ścieżkę dostępu do tych ośrodków, aby skrócić okres diagnozowania? To jest niezwykle ważne w późniejszym leczeniu pacjenta.</u>
          <u xml:id="u-24.2" who="#KrystynaKłosin">Drugie moje pytanie – do pana prezesa NFZ – dotyczy zaprezentowanego tutaj materiału odnoszącego się do nakładów na leczenie chorób rzadkich. Z tego materiału wynika niezbicie, że większość nakładów jest przeznaczane na lecznictwo szpitalne. Pytam więc – zarówno pana prezesa, jak i pana ministra – czy rzeczywiście musi być taki rozkład nakładów? Czy większości tych pacjentów po odpowiednim zdiagnozowaniu nie możemy leczyć ambulatoryjnie, ewentualnie po diagnostyce kontynuować leczenia u lekarzy POZ? Czy nie należałoby tych nakładów przesunąć na AOS? A jeżeli tak, to czy mamy pomysł, jak to zrobić? Dziękuję bardzo.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-25">
          <u xml:id="u-25.0" who="#TomaszLatos">Dziękuję bardzo. Nie widzę więcej zgłoszeń ze strony posłów, więc na koniec pozwolę sobie zabrać głos, a później oddam głos naszym gościom.</u>
          <u xml:id="u-25.1" who="#TomaszLatos">Panie ministrze, na początek chciałbym dołączyć się do tych gratulacji. Rzeczywiście ten materiał jest bardzo dobrze przygotowany – bardzo szeroko i wnikliwie. Nie ukrywam, że pewnie wymagało to iście benedyktyńskiej pracy wielu osób – konsultantów wojewódzkich i ich współpracowników, oprócz osób z ministerstwa, które musiały te materiały zbierać, często dotyczące pojedynczych przypadków. Zauważę i dodam, że przecież część z wykazanych zespołów nie ma jeszcze nazw. Właściwie każdy rok przynosi nowe informacje, nowe odkrycia naukowe, również dotyczące chorób rzadkich.</u>
          <u xml:id="u-25.2" who="#TomaszLatos">Z pewnością sprawę, nad którą dyskutujemy, trzeba podzielić na dwie części. Pierwsza, to kwestia wykrycia choroby, a więc diagnostyki, a druga, to kwestia związana z leczeniem. Jeżeli mówimy o kwestiach związanych z diagnostyką, z rejestrami – zapytał o to pan przewodniczący Orzechowski – to trzeba pamiętać, że rzeczywiście, panie ministrze, często jest to praca wolontariuszy, bo na dobrą sprawę finansowanie było na takim poziomie, że 90% to był wolontariat. A w pewnym okresie, kiedy przez dwa lata finansowania nie było wcale, to był pełny wolontariat i to – trzeba podkreślić – wielu specjalistów z całej Polski, najwyższej klasy, z wielu dziedzin medycyny, bo to nie są tylko koordynatorzy na szczeblu wojewódzkim, ale również ich współpracownicy, wybitni profesorowie, eksperci w wielu dziedzinach medycyny. Dobrze, że to jest zauważone również na tym posiedzeniu Komisji, i przez ministerstwo. Mam nadzieję, że z tego będzie coś dalej wynikać. Myślę o sensownym i logicznym kontynuowaniu tego, co jest przecież zauważone i co jest chlubą w Unii Europejskiej. Rzadko kiedy w czymś jesteśmy liderami, ale akurat tu liderami jesteśmy – to jest oczywiście ten element diagnostyki.</u>
          <u xml:id="u-25.3" who="#TomaszLatos">Interesującą częścią jest niewątpliwie to, co – jak pan minister wspomniał – dotyczy chorób rzadkich i również tego rejestru, który będzie niejako później, czyli już odnośnie do samych chorób rzadkich. Jest również ważny element, który pewnie wykracza poza możliwości resortu, także finansowe – choć tutaj naprawdę wydatki są symboliczne, zwłaszcza w porównaniu z innymi wielkimi wydatkami, które resort bierze na siebie – z racji pewnych kompetencji. Myślę o tym, co dalej, bo z pewnych danych można wyciągać wnioski, które, w taki czy inny sposób powinny być konsumowane na różnym szczeblu, również samorządowym. Widać korelację pewnych zjawisk, i nasilenia pewnych wad, z różnymi zjawiskami, które można było obserwować na określonym terenie. Być może jest korelacja niektórych wad z występowaniem chociażby powodzi, co oczywiście wymagałoby dalszego opracowania i wniosków, a później konkretnych działań – co należy robić w przypadku zaistnienia takich czy innych zdarzeń, jak należy zapobiegać, jakich udzielać zaleceń, chociażby skierowanych do kobiet w ciąży. I to jest jeden z elementów. Oczywiście można mówić dużo szerzej, bo można mówić o programach, które są realizowane, ale być może w sposób niedoskonały na niektórych terenach. Warto więc przyłożyć mapę występowania wad do mapy takich czy innych działań profilaktycznych. To jest ten element.</u>
          <u xml:id="u-25.4" who="#TomaszLatos">Mamy jednak drugi element, związany z terapią i leczeniem. Mam wrażenie, że mimo iż w sensie programowym poruszamy się do przodu, w sensie terapii zapewne też, to pewne sprawy nie zostały do końca dookreślone, a czasem nawet w sposób jasny i otwarty postawione. Wszyscy bowiem mamy świadomość – a szczególnie moje koleżanki, które kierują parlamentarnym zespołem do spraw chorób rzadkich i wszyscy pozostali członkowie tego zespołu – że to leczenie jest ogromnie kosztowne. Myślę, że niezwykle ważna jest taka informacja, aczkolwiek pewnie nie do końca możliwa do przedstawienia na tym posiedzeniu, bo mamy, panie ministrze, taką sytuację, że część tej terapii, jak powiedziałem, kosztownej, jest bardzo efektywna, część jest średnio efektywna, a część jest zapewne mało efektywna. Pytanie, na ile to jest w sposób uczciwy i jasny przestawione środowisku pacjentów. To jest pierwsza sprawa, o której warto rozmawiać i być może warto tutaj wspomnieć.</u>
          <u xml:id="u-25.5" who="#TomaszLatos">Dalszym elementem jest z pewnością AOTM. Pytanie, na ile pewne sprawy, o których decyduje ta agencja, są odkładane w czasie właśnie ze względu na wysoki koszt poszczególnych preparatów, na ile jest to związane z tym, że wciąż jeszcze mamy za mało badań dotyczących efektywności leczenia i czekamy niejako na większy materiał naukowy i więcej publikacji z całego świata, a na ile są to takie kryteria, że już wiemy, że efektywność jest niezadowalająca, przynajmniej z polskiej perspektywy, bo owszem, mamy do czynienia z dopuszczeniem takiego czy innego leku w niektórych krajach, ale oczywiście z różnych względów nie wszędzie. Sądzę, panie ministrze, że mimo ogromnych emocji – bo emocje w tej sprawie zawsze będą, i one są zrozumiałe i oczywiste, bo każdy z nas, będąc samemu chorym czy mając w rodzinie osobę chorą, będzie robić wszystko, nie będzie szczędzić ani czasu, ani środków, ani możliwości, aby pomóc i dać szansę, jeśli nie na wyleczenie, to przynajmniej na w miarę godziwe życie – wydaje mi się, że czasem jest zbyt mało jasnego przekazu, jasnego postawienia sprawy, w jakim punkcie jesteśmy. Z pewnością ta dyskusja też byłaby bardziej precyzyjna. Na pewno trudna, i trudna również politycznie, ale w jakimś sensie uczciwa. Dlatego chciałbym zapytać pana ministra o ten element. Jest zespół, który działa przy ministerstwie, są pewne działania – i bardzo dobrze, że one są – ale moje pytanie, tak naprawdę, dotyczy w jakimś sensie efektów działania tego zespołu i tego, jaką perspektywę możemy przed sobą zakreślić na przyszłość, na już, na dziś, na ten rok budżetowy, na to, czym dysponujemy i jakimi środkami finansowymi dysponujemy dzisiaj, a także w przyszłości, kiedy tych pieniędzy będziemy mieć więcej, czy też, uwzględniając w konsekwencji to w różnego rodzaju negocjacjach z firmami farmaceutycznymi. Tyle, panie ministrze, z mojej strony.</u>
          <u xml:id="u-25.6" who="#TomaszLatos">Panie ministrze, chodzi o te dwie sprawy. Z jednej strony kwestia diagnozowania od bardzo wczesnego okresu i później – połączone jest to oczywiście z taką, czy inną sprawozdawczością i ujęciem tego w takie czy inne rejestry. Z drugiej strony, drugim elementem jest – jak wspomniałem – jest kwestia leczenia, a przede wszystkim myślę o farmakoterapii, bo odnośnie do innych działań medycznych, również chirurgicznych, większego problemu nie ma… Jest problem. Tak, widzę. Panie zaraz o tym powiedzą. Bardzo bym o to prosił, bo z pewnością będzie to uzupełnienie mojego pytania. Ponieważ jednak widziałem pierwsze zgłoszenia po prawej stronie, pozwolą panie, które – jak rozumiem – chcą zabrać głos, że najpierw oddam głos panom. Bardzo proszę wszystkie osoby, które będą zabierać głos, o przedstawianie się. Jest to nam potrzebne do protokołu. Bardzo proszę.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-26">
          <u xml:id="u-26.0" who="#MirosławZieliński">Dziękuję. Panie przewodniczący, szanowni państwo posłowie – Mirosław Zieliński, Krajowe Forum na rzecz terapii chorób rzadkich. Jest to organizacja zrzeszająca 33 organizacje pacjentów z chorobami rzadkimi. Słuchając tego wszystkiego z ust państwa sprawozdawców i słuchając zadawanych pytań zdecydowałem się jednak zabrać głos, w celu przekazania pacjenckiego spojrzenia na pewne sprawy. Trochę różni się od tego, co tu słyszymy zarówno w sprawozdaniu, jak i od państwa posłów.</u>
          <u xml:id="u-26.1" who="#MirosławZieliński">Otóż, przede wszystkim przeproszę, bo nie dostaliśmy materiałów i nie wiemy, na ile obszernie jest w nich zaznaczona sprawa Narodowego Planu, niemniej jednak faktycznie nad Narodowym Planem pracujemy w ramach zespołu do spraw chorób rzadkich. Nawet niedawno mieliśmy spotkanie z panem ministrem Radziewiczem-Winnickim i z panem przewodniczącym zespołu ministerialnego, w zakresie ustalającym dalszy sposób procedowania, wynikający ze zwłoki z przyjęciem Narodowego Planu. Podkreślę jednak tutaj, że Polska nie dotrzymała terminu, którym była nieprawnie zobligowana, bo w zaleceniu unijnym z 2009 r. mówiono o terminie przyjęcia planu w 2013 r.</u>
          <u xml:id="u-26.2" who="#MirosławZieliński">Dołączyliśmy oczywiście do grona państw, które go nie przyjęły. Są to Finlandia, Belgia i Polska. Finlandia ma w tej chwili reformę całego systemu zdrowotnego, ale nie wiem, z jakiego powodu nie przyjęły go Polska i Belgia. Niemniej jednak potężnym minusem jest to, że w Polsce nie ma tego planu, a przyczyną było to, co się tu dzisiaj pojawiło w dyskusji – brak udziału resortów opieki społecznej i edukacji. Ten plan powinien być dokumentem przyjętym w formule wieloresortowej i realizowany przez wiele resortów. Opieka zdrowotna to jest tylko jeden bardzo istotny element Narodowego Planu, ale sam plan bez pozostałych graczy będzie do niczego.</u>
          <u xml:id="u-26.3" who="#MirosławZieliński">W tej chwili procedujemy z dyrektorem Pawlęgą i ministrem nad drugim etapem, a mianowicie, nad przygotowaniem studium wykonalności Narodowego Planu, które uzgodniliśmy do końca czerwca tego roku. A do końca roku plan ma być wdrożony i budżetowany. To są sprawy, na które zgodziliśmy się jako środowisko pacjenckie, dlatego że wolimy mieć plan później, ale dobry. Wolimy mieć plan z pieniędzmi niż taki, jaki, na przykład, przyjęła Słowacja, gdzie pacjenci są bardzo tym rozczarowani.</u>
          <u xml:id="u-26.4" who="#MirosławZieliński">Odniosę się jeszcze do kilku wypowiedzi, w tym do pierwszej wypowiedzi pana ministra, w której pan minister stwierdził, że pojęcie chorób rzadkich jest nowe. Rzeczywiście w perspektywie czasowej stuleci ono może być nowe, natomiast w perspektywie państwa i potrzeb pacjenckich ono jest bardzo stare. Otóż, rozporządzenie unijne nr 141 z roku 2000, przyjęte w 1999 r., tylko ma nr 141/2000 – czyli 15 lat temu – daje nam tę dyrektywę i mówi właśnie o definicji chorób rzadkich w art. 3 ust. 1a. Tę definicję przyjmujemy również w projekcie Narodowego Planu, o którym państwo zapewne słyszeli. Natomiast, planu dzisiaj nadal nie ma.</u>
          <u xml:id="u-26.5" who="#MirosławZieliński">Ważnym punktem, na który chciałbym zwrócić uwagę, jest rejestr chorób rzadkich. Jest to jeden z dwóch filarów tego Narodowego Planu. Nie mamy spójności, jeżeli chodzi o pojmowanie roli, jaką będzie odgrywać Rejestr Wad Wrodzonych. Staramy się z ministrem uzgodnić stanowisko na tyle, żebyśmy wiedzieli, że Rejestr Wad Wrodzonych to w zasadzie baza danych, która, nawet gdyby była poszerzona o słownik pojęć z zakresu chorób rzadkich, nie będzie pełnić roli rejestru potrzebnego do zarządzania całą problematyką chorób rzadkich. Rejestr powinien być przygotowany na bazie zaleceń wynikających z sugestii EUROPLAN-u i powinno to być narzędzie wielosystemowe, które pozwoli później tak kierować jego postępowaniem, żeby był widoczny na wszystkich etapach i dla wszystkich uczestników, którzy dbają o choroby rzadkie. Centra referencyjne – tu istotnie mamy spójność, natomiast to jest drugi filar i trzeba przyłożyć ogromną wagę do tego, aby te centra się rozwijały.</u>
          <u xml:id="u-26.6" who="#MirosławZieliński">Kolejny element. Dotykaliśmy dzisiaj sprawy leków. Otóż, faktycznie postęp w medycynie jest ogromny. Dane, które się dzisiaj pojawiały – 137 mln zł dla 130 pacjentów – dotyczą chorób ultrarzadkich, natomiast w przypadku wyższych wartości – 620 mln zł w 2013 r. – jest to liczone razem z programami onkologicznymi. Zwrócę uwagę na to, że kwotę 137 mln zł znamy już od kilku lat. W związku z tym, ośmielę się odnieść do słów pana ministra, który powiedział, że obserwujemy proces pojawiania się nowych technologii lekowych. Panie ministrze, poza obserwacją należy wyciągać z tego wnioski. Tych leków będzie przybywać lawinowo, w związku z tym, że ta dyrektywa, o której mówiłem, stworzyła podwaliny pod to. Przemysł się tym zajął, chce wynajdywać te leki, między innymi dlatego, że ma udogodnienia. Jeden z posłów zapytał, jakie są granty na rozwój leków sierocych. W Polsce – o ile wiem – nie ma żadnych.</u>
          <u xml:id="u-26.7" who="#MirosławZieliński">Limity chorób rzadkich dotyczą także problematyki cenowej, która ustawia te limity. Odnoszę się tu do konkluzji wynikających z debaty, która została zorganizowana 28 września w Polsce przy okazji Konferencji EUROPLAN, podczas której wielu uczestników znających się na chorobach rzadkich – takich jak AOTM, przedstawiciel zespołu koordynującego, przedstawiciel zespołu do spraw chorób rzadkich – zasugerowało pewien materiał pomocniczy dla Ministra Zdrowia, który jasno mówi, że te limity trzeba zmienić. W stosunku do rzadkich chorób nie powinien mieć zastosowania art. 12 ustawy refundacyjnej, ustalającej limity.</u>
          <u xml:id="u-26.8" who="#MirosławZieliński">Rzadkość kosztuje, proszę państwa. O tym minister powinien pamiętać realizując Narodowy Plan. Jeżeli nie będziemy o tym pamiętać, zawsze będziemy mieć blokadę na refundację takich schorzeń, jak choroba Niemanna-Picka, fabrazymy, późna postać choroby Parkinsona, czy wiele innych. Chcemy, aby ten proces odbywał się na tyle transparentnie, żeby na biurku ministra nie było rekomendacji AOTM, które mówią „nie, bo drogie”. Tak nie może być. Ratowanie życia w przypadku chorób rzadkich zawsze będzie kosztowne, zawsze będzie bardziej kosztowne, a na pewno w jakiejś perspektywie czasowej będzie to też dotyczyć leków.</u>
          <u xml:id="u-26.9" who="#MirosławZieliński">Dziękuję bardzo. Mam nadzieję, że z terminów, które pan minister z nami uzgadnia, dotyczących przyjęcia Narodowego Planu, wszyscy będziemy mogli się wywiązać. Dziękuję.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-27">
          <u xml:id="u-27.0" who="#TomaszLatos">Dziękuję bardzo. Proszę uprzejmie.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-28">
          <u xml:id="u-28.0" who="#StanisławMaćkowiak">Dziękuję. Panie przewodniczący, panie ministrze, szanowni państwo – Stanisław Maćkowiak Federacja Pacjentów Polskich – chciałem tylko dodać kilka słów do wypowiedzi kolegi i powiedzieć o tym, na czym najbardziej zależy pacjentom i organizacjom pacjentów.</u>
          <u xml:id="u-28.1" who="#StanisławMaćkowiak">Po pierwsze, zależy im najbardziej na rozwiązaniach systemowych, i jeszcze raz rozwiązaniach systemowych. Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich jest to dokument, który zamieniony w program da pełne zabezpieczenie, i to wielokierunkowe, dla chorych na choroby rzadkie. W tym dokumencie wszystko jest zapisane.</u>
          <u xml:id="u-28.2" who="#StanisławMaćkowiak">Proszę państwa, nad tym dokumentem pracowało ponad 400 osób, najlepszych fachowców, którzy zajmują się tą problematyką w kraju, i nie tylko w kraju. Ten dokument powstał w wyniku charytatywnych działań – nie płatnych – tej grupy ludzi. W tym momencie jesteśmy na takim etapie – jak wspominali pan minister i kolega – że brakuje tylko postawienia kropki nad „i”, czyli tego, co już jest poza naszym zasięgiem, a więc uzgodnień międzyresortowych, przyjęcia i rozpoczęcia wdrażania tego programu. Są to rozwiązania systemowe, które – mam nadzieję – będą realizowane już w przyszłym roku. Natomiast już dzisiaj można wprowadzać pewne rozwiązania doraźne, które również w jakimś stopniu są systemem. W tych rozwiązaniach doraźnych widoczne są takie, jak rozwiązania koszykowe. Wiemy, że pani dyrektor Rorant zaproponowała już stosowne opracowania. One jeszcze nie są przyjęte, w związku z tym mamy nadzieję, że jak najszybciej zostaną wdrożone i będą mogły być wykorzystane.</u>
          <u xml:id="u-28.3" who="#StanisławMaćkowiak">Druga rzecz, to zapisy ustawy refundacyjnej. Od dawna słyszymy, że ta nowelizacja ustawy refundacyjnej będzie pilna i przeprowadzona w najbliższym terminie… Widzę, że minister jest zajęty… Poczekam… Jeśli chodzi o nowelizację ustawy refundacyjnej, były informacje, że ona będzie wprowadzona w trybie pilnym, a niektóre przepisy ustawy refundacyjnej wprowadzają sporo zamieszania i nie dają możliwości refundacji, na przykład, takich środków spożywczych i leków, które są sprowadzane do kraju na zasadzie importu docelowego. To nie kto inny, tylko Minister Zdrowia wpisał poprzednio w art. 39 ust. 1 takie zapisy, że obecnie jest sytuacja patowa i nie może wydawać zgód na refundację, a przynajmniej są decyzje odmowne ze strony ministra. Wydawane są zgody na sprowadzenie, natomiast nie są wydawane zgody na refundację niektórych elków i środków spożywczych. Jestem zobligowany powiedzieć, że minister czasami odstępuje od niewydawania tych zgód, bo kilkakrotnie – nawet w ostatnim czasie – takie rozwiązania doraźne zostały zastosowane i za to z naszej strony jest serdeczne podziękowanie. Jednak na dzisiaj jest jeszcze wiele takich decyzji odmownych.</u>
          <u xml:id="u-28.4" who="#StanisławMaćkowiak">Chciałbym również odnieść się do sprawy ośrodków referencyjnych. Otóż, w ostatnim czasie obserwujemy z niepokojem pewne działania, które idą w przeciwną stronę – nie w stronę tworzenia, a w stronę rozbijania, czyli likwidacji takich centrów referencyjnych. Ostatnio została zlikwidowana klinika metaboliczna, jedyna w Polsce, która zajmowała się chorobami ultrarzadkimi. Oczywiście występowaliśmy wcześniej wyrażając niepokój, zarówno do dyrekcji Centrum Zdrowia Dziecka, jak i Ministerstwa Zdrowia. Za każdym razem ten nasz niepokój ze strony Centrum Zdrowia Dziecka był bagatelizowany, a skutki są takie, jakie są. Informacja, która wczoraj była upubliczniona w Telewizji Polskiej jasno pokazuje, jak ci pacjenci czują się w sytuacji, kiedy została zlikwidowana klinika metaboliczna. A wypowiedzi kierownika kliniki były bulwersujące dla pacjentów, którzy w tej klinice muszą się teraz leczyć. Otóż, wypowiedź, że kierownik może przedstawić równie dużą grupę pacjentów, którzy są z tego zadowoleni, jak ta, która jest niezadowolona, jest poza wszelkim komentarzem.</u>
          <u xml:id="u-28.5" who="#StanisławMaćkowiak">Szanowni państwo, pan minister powiedział, że najważniejszy i znamienny jest czynnik ludzki w tych rozwiązaniach i tych działaniach, które mogą przynieść te rozwiązania doraźne. Mamy nadzieję, że taki czynnik ludzki – nieładnie mówiąc – który będzie patrzeć na pozycję pacjenta jako podstawowy element systemu ochrony zdrowia, a nie na słupki, wyniki i kontrakty itd. – to o czym mówili posłowie – będzie najważniejszy. Dziękuję uprzejmie.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-29">
          <u xml:id="u-29.0" who="#TomaszLatos">Dziękuję bardzo. Teraz bardzo proszę panie o zabranie głosu.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-30">
          <u xml:id="u-30.0" who="#DorotaKorycińska">Dzień dobry państwu. Panie przewodniczący, panie ministrze, szanowni państwo, pierwszy raz uczestniczę w takim spotkaniu. Czy dobrze mnie słychać?</u>
        </div>
        <div xml:id="div-31">
          <u xml:id="u-31.0" who="#TomaszLatos">Tak, tylko jeszcze poprosimy o przedstawienie się.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-32">
          <u xml:id="u-32.0" who="#DorotaKorycińska">Dorota Korycińska – Stowarzyszenie pacjentów z chorobą Recklinghausena i innymi schorzeniami z grupy fakomatoz. Rozumiem, że tu większość stanowią lekarze, więc państwo wiedzą, o co chodzi. Jestem jednocześnie psychologiem, który pracuje z opiekunami i chorymi, a także matką chorego, teraz już młodego mężczyzny. Cieszę się, że jestem tu obecna i mogę uczestniczyć w posiedzeniu, bo mam takie poczucie, że mamy jeszcze pewien problem z wiedzą. Cieszę się więc bardzo, że organizacja pacjencka może zabrać głos i pewne kwestie państwu wyjaśnić.</u>
          <u xml:id="u-32.1" who="#DorotaKorycińska">Panie ministrze, usłyszałam, że konsultanci krajowi wyłaniają centra referencyjne, i bardzo się ucieszyłam, że to będzie przy współudziale pacjentów. Zapewniam państwa, że my, pacjenci, wiemy najlepiej, gdzie są lekarze, którzy – mówiąc kolokwialnie – się znają. Mam tylko pytanie, czy te centra referencyjne, które są w planie, będą tworzone od tak, po prostu, czy też oparte będą na ośrodkach, które już w tej chwili opiekują się pacjentami. Czy to będzie tworzenie nowych bytów, czy będziemy opierać się na tym, co już jest, bo to my wiemy, gdzie znajdujemy opiekę, chociaż jest ona nieoficjalna i często nasi lekarze działają w partyzantce? Mamy problem – szpitale nas nie chcą i co chwila jakieś poradnie czy podporadnie są zamykane.</u>
          <u xml:id="u-32.2" who="#DorotaKorycińska">Druga sprawa, proszę państwa, to koszty. W Polsce pacjentów z chorobą Recklinghausena jest około 10 tys. Są to pacjenci bardzo kosztowni dla systemu zdrowia, ale nie dlatego, że są na nich jakieś nakłady finansowe, ale dlatego że są kompletnie zaniedbani. Jestem w stanie sypać jak z rękawa przykładami bardzo drogich badań, które są niepotrzebnie wykonywane w niewłaściwym czasie, a nie są wykonywane u osób w określonym momencie ich życia, przez co później narastają bardzo duże problemy. I tu mowa również o dostępie do opieki chirurgicznej. Tak, ona jest, tylko bardzo późna. Pacjent, który jest późno wyłapany ze swoim objawem, późno zoperowany, bardzo dużo nas kosztuje. On do końca życia nie wychodzi z problemów.</u>
          <u xml:id="u-32.3" who="#DorotaKorycińska">Mam kolejne pytanie. Czy jest pan poseł Orzechowski? Jest w tej chwili. Pytam, ponieważ pan powiedział coś, co – w moim odczuciu – świadczy o tym, że pan nie rozumie pewnych kwestii. Pan powiedział, że dzieci są kierowane do ośrodków referencyjnych. Mam pytanie – do jakich? Ja byłabym przeszczęśliwa, gdybym wiedziała, że w Polsce jest choć jeden ośrodek referencyjny. W tym tygodniu otrzymałam cztery e-maile i co najmniej 10 pytań telefonicznie od opiekunów, gdzie mają pojechać z dzieckiem, kto obejmie nad nim całościową opiekę, bo w tej chwili – to informacja dla pana ministra – nasi rodzice spełniają funkcje menedżerów zdrowia. Zapełniają kolejki w poczekalniach w przypadku neurofibromatozy i korzystają z doktora Googla. Czytają – takie, takie, takie objawy, zakładają notesy i pędzą do wszystkich specjalistów zamiast do ośrodka referencyjnego.</u>
          <u xml:id="u-32.4" who="#DorotaKorycińska">Kiedy podaje się przykład, że w Niemczech jest dobrze, bo Niemcy są bogate, to ja państwu powiem, że absolutnie nie. Niemcy są bogate, ponieważ mają ekonomiczne rozwiązania. Jedna z matek ostatnio mi powiedziała, że nie będzie mogła przyjeżdżać do lekarza – do tego nieoficjalnego specjalisty – ponieważ przy tym braku systemu jest to pięć wizyt, a koszt jednej podróży w obie strony z dzieckiem przy odległości 420 km od Warszawy, wynosi 400 zł. Koszt pięciu wizyt, to 2 tys. zł, przy czym jedna z dwóch wizyt jest po to, żeby zrobić badanie USG. Proszę państwa, co ja mam kobiecie powiedzieć, dlaczego ona musi jechać 420 km, żeby zrobić badanie USG. A druga wizyta, to badanie rezonansem magnetycznym. Jest to tak zwany zestaw startowy dziecka po diagnozie. Diagnozowała je dwa lata. Nie można jej było skierować do eksperta, ponieważ oficjalnie eksperta nie ma. W bogatych Niemczech przy pierwszym podejrzeniu kieruje się pacjenta do eksperta. Nasza matka odbyła 12 wizyt u różnych specjalistów, żeby zdiagnozować dziecko.</u>
          <u xml:id="u-32.5" who="#DorotaKorycińska">Było też pytanie – nie pamiętam, którego z państwa posłów – o dostęp do diagnostyki genetycznej. Ja mam nieco inne pytanie, bo w moim odczuciu nie tyle chodzi o dostęp, ile o refundację, bo jestem w stanie wskazać państwu ośrodki, które są w stanie przeprowadzić badania genetyczne w kierunku neurofibromatozy, natomiast nie jest to refundowane.</u>
          <u xml:id="u-32.6" who="#DorotaKorycińska">Jeżeli chodzi o neurofibromatozę, początkowe objawy, charakterystyczne plamy na skórze, są takie same jak w zespole CREST. Jednak jest bardzo duża różnica, bo jeżeli dziecko ma zespół CREST, to nic u niego nie będzie się dziać – będzie mieć plamy do końca życia i koniec, a jeżeli dziecko ma neurofibromatozę, to trzeba prowadzić obserwację w kierunku nowotworzenia, skoliozy, zwężenia tętnic. Jeżeli nie możemy zróżnicować, czy to jest zespół CREST, czy to jest neurofibromatoza, to wrzucamy dziecko we wszystkie te badania, które są niepotrzebne teoretycznie do 21 roku życia.</u>
          <u xml:id="u-32.7" who="#DorotaKorycińska">Proszę państwa, ja mówię bardzo praktycznie. To się nie uda, jeżeli nie zaczniemy patrzeć również od tej praktycznej strony. Mówiłam o naszej mamie, której nie stać na podróże. Ona mnie pyta, co będzie, jeżeli ona nie przyjedzie na badanie. Ja wiem, co będzie. Dzieciak może wyhoduje sobie guza, może wielką skoliozę, a może coś jeszcze. Kiedy to da bardzo duże objawy, będzie potrzebna interwencja chirurgiczna, bardzo trudna i skutkująca poważnymi negatywnymi efektami.</u>
          <u xml:id="u-32.8" who="#DorotaKorycińska">Kolejna sprawa. Ta mama mówi również… I tu moje pytanie – dlaczego w tym miejscu nie ma przedstawicieli Ministerstwa Pracy i Polityki Społecznej? Nie ma również ministra edukacji i nikogo z tych instytucji. Ta mama mówi do mnie – ale, proszę pani, ja nie dostanę urlopu. Nasz Kodeks pracy przewiduje dwa dni na opiekę dla opiekuna dziecka do 14 roku życia. Co ma zrobić matka dziecka, która ma przewlekle chore dziecko? Co znaczą te dwa dni? Czy można 15-latka wypuścić samego w podróż, żeby się przebadał i zrobił to nieszczęsne badanie USG 400 km dalej? Czy na to nas stać? To jest kompletny absurd. Mama pyta również, co z edukacją dziecka. Dziecko ma drobne problemy, natomiast w naszym prawie oświatowym pewnego rodzaju problemy w ogóle nie są brane pod uwagę. W naszym prawie oświatowym nie ma pojęcia „dziecko przewlekle chore” czy „dziecko nieuleczalnie chore”. Nasze dzieci nie mieszczą się w przepisach ustawy, która definiuje niepełnosprawność z punktu widzenia edukacji. Dzieci z neurofibromatozą mają wiele drobniutkich problemów – procesy poznawcze, pamięć, kojarzenie. To się nie mieści w żadnym wsparciu edukacyjnym. To są skumulowane problemy. Skumulowanie problemów wyrzuca chorych poza poziom pewnej edukacji, skazuje ich na gorszy start szkolny. Dlaczego nie ma tych przedstawicieli? Były organizowane konferencje. Była konferencja u Rzecznika Praw Obywatelskich, która miała tytuł: „Zagrożenie wykluczeniem społecznym osób z rzadkimi chorobami”. Nie było tam nikogo z przedstawicieli Ministerstwa Pracy i Polityki Społecznej. To o jakim zagrożeniu mówimy?</u>
          <u xml:id="u-32.9" who="#DorotaKorycińska">Chciałabym już skończyć moją wypowiedź, aczkolwiek uważam, że jest jeszcze bardzo dużo do powiedzenia. To jest całe morze. Nie mówię o ustawach, o przepisach.</u>
          <u xml:id="u-32.10" who="#DorotaKorycińska">Proszę państwa, nie poradzimy sobie bez centrów referencyjnych, bez wspólnego punktu z innymi instytucjami. Powiem jako psycholog. Człowiek żyje w wielu obszarach – życia rodzinnego, edukacji i pracy, życia społecznego. Jeżeli potraktujemy te obszary odrębnie, to będzie fatalne funkcjonowanie i tego rodzaju protesty, jakie są tutaj, będą zawsze. To jest gwarantowane. Pieniądze – nie mówmy o nich, dopóki tego wszystkiego nie uporządkujemy. Jakie pieniądze są potrzebne? Ja cały czas pytam – dlaczego ta matka musi jechać 400 km, żeby zrobić badanie USG? To jest chore… Bo w bogatych Niemczech, proszę pani, ekspert, który zajmuje się pacjentem z tą multidyscyplinarną chorobą, ma takie formalne możliwości, że współpracuje z lekarzem prowadzącym na miejscu i wyniki do niego dochodzą pocztą elektroniczną. My w Polsce nie mamy takiej możliwości, ponieważ u nas nie ma centrów eksperckich, ponieważ nie ma żadnych formalnych umów.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-33">
          <u xml:id="u-33.0" who="#TomaszLatos">Dziękuję bardzo. Pan minister… Ogłaszam 5 minut przerwy, i zaraz wrócimy do rozmowy.</u>
          <u xml:id="u-33.1" who="#TomaszLatos">Mam tylko jedno zdanie komentarza. Może jeszcze się czegoś dowiemy w trakcie odpowiedzi na pani wstąpienie, ale ja też tego nie rozumiem jako radiolog. Nie bardzo rozumiem, dlaczego przygotowany kompetentny radiolog nie może zrobić na miejscu badania USG, oczywiście znając rozpoznanie kliniczne i wiedząc, czego ewentualnie szukać. Nie rozumiem tego, ale wrócimy do rozmowy później. Pięć minut przerwy.</u>
          <u xml:id="u-33.2" who="#komentarz">(Po przerwie)</u>
          <u xml:id="u-33.3" who="#TomaszLatos">Bardzo proszę, kolejne zgłoszenie do zabrania głosu. Pan zgłaszał się dużo wcześniej, a pani udzielę głosu później. Proszę uprzejmie.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-34">
          <u xml:id="u-34.0" who="#MarcinPodwojski">Dziękuję, panie przewodniczący. Nazywam się Marcin Podwojski i jestem przedstawicielem…</u>
        </div>
        <div xml:id="div-35">
          <u xml:id="u-35.0" who="#TomaszLatos">Przepraszam. Proszę mówić trochę bliżej mikrofonu…</u>
        </div>
        <div xml:id="div-36">
          <u xml:id="u-36.0" who="#MarcinPodwojski">Nazywam się Marcin Podwojski. Jestem przedstawicielem Stowarzyszenia Chorych na Niemanna-Picka i Choroby Pokrewne „Żyć Nadzieją”.</u>
          <u xml:id="u-36.1" who="#MarcinPodwojski">Drodzy państwo, dzisiaj, w trakcie rozmowy, przynajmniej dwukrotnie pojawił się temat choroby Niemanna-Picka i została ta choroba wspomniana. Chciałbym – szczególnie w odniesieniu do pierwszego pytania dotyczącego tej choroby – nieco wyręczyć pana ministra w udzielaniu odpowiedzi, ponieważ na postawione wcześniej pytanie pan minister już wielokrotnie odpowiadał. Ostatnio 28 lutego, w Dniu Chorób Rzadkich, ukazał się wywiad z panem ministrem na łamach portalu swiatlekarza.pl pod znamiennym tytułem „Nie zapomnimy o chorobach rzadkich”. Na pytanie, dlaczego w Polsce nie leczy się choroby Niemanna-Picka, chociaż lek otrzymują chorzy w większość krajów Unii Europejskiej, pan minister odpowiedział, między innymi, w ten sposób: „Proszę dokładnie przeanalizować dostępne badania naukowe i ocenę AOTM (...) Największą przeszkodą na drodze do refundacji nie jest cena leku, lecz uzyskanie naukowych dowodów jego skuteczności terapeutycznej i długotrwałego pozytywnego wpływu na jakość życia pacjenta (…) W przypadku…” – uwaga! – „…większości tych leków niestety udowodniono, że nie wpływają one pozytywnie na zmniejszenie niepełnosprawności, poprawę codziennego funkcjonowania pacjenta albo długość życia”. A dalej pan minister mówi: „Niestety, w przypadku części chorób rzadkich zdarza się, że mimo zarejestrowania danego leku we wskazaniu określonej choroby – co rodzi duże nadzieje na skuteczną terapię – badania potwierdzają jedynie jego umiarkowaną skuteczność, np.: lek nie przedłuża życia, nie wpływa na jego jakość, ale w pewnym stopniu ogranicza oczopląs, czy poprawia perystaltykę przewodu pokarmowego”.</u>
          <u xml:id="u-36.2" who="#MarcinPodwojski">Ja posłuchałem pana ministra – chociaż nie jestem ani naukowcem, ani lekarzem – i sięgnąłem do dostępnych badań naukowych i oceny Agencji Oceny Technologii Medycznych. Najpierw pozwolę sobie zacytować dwa sformułowania z dokumentu rejestrującego czy dopuszczającego do obrotu w Unii Europejskiej preparatu o nazwie Zavesca, w którym substancją czynną jest miglustat. Każdy lek dopuszczony do obrotu taki dokument posiada. W tym dokumencie jest dokładnie napisane, w jaki sposób badano skuteczność tego leku i jakie były efekty tego badania.</u>
          <u xml:id="u-36.3" who="#MarcinPodwojski">Najpierw przeczytam państwu co napisano o tym, jak badano ten lek. „Głównym kryterium oceny skuteczności była zmiana prędkości z jaką po roku u pacjentów występowały horyzontalne ruchy gałki ocznej”. Nie do końca jest to spójne z tym, co mówił pan minister o oczopląsie. Zupełnie inny parametr jest badany. Dalej w badaniu analizowano...</u>
        </div>
        <div xml:id="div-37">
          <u xml:id="u-37.0" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Ruchy gałki ocznej poziome to właśnie oczopląs.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-38">
          <u xml:id="u-38.0" who="#MarcinPodwojski">Dobrze. To ja, jeśli pan minister pozwoli, doczytam do końca. „W badaniu analizowano także inne objawy neurologiczne, takie jak zdolność pacjenta do przełykania oraz sprawność intelektualną”. Leczenie niektórych pacjentów trwało 5,5 roku. Jakie uzyskano efekty? Poprawa ruchów gałki ocznej u pacjentów przyjmujących lek Zavesca była podobna jak u pacjentów, którzy tego leku nie przyjmowali. W dokumencie rejestracyjnym tego leku jest napisane, że on nie wpływa na oczopląs, panie ministrze. Dalej napisano natomiast, że u pacjentów leczonych produktem Zavesca wystąpiły jednak oznaki poprawy zdolności do przełykania oraz pod względem sprawności intelektualnej. Badanie wykazało, że u blisko 3/4 pacjentów lek Zavesca prowadzi do stabilizacji lub zmniejszenia się współczynnika pogorszenia się objawów. Trzy czwarte pacjentów – dokładnie 72%. Te dane można przeczytać w ocenie i stanowisku Rady Przejrzystości.</u>
          <u xml:id="u-38.1" who="#MarcinPodwojski">W ważnych fragmentach tego opracowania jest jeszcze napisane, że wśród efektów niepożądanych występują biegunki, wiatry i bóle brzucha, czyli nie poprawia działania przewodu pokarmowego lecz przeciwnie. Jest to jeden z występujących i znanych efektów ubocznych tego leku.</u>
          <u xml:id="u-38.2" who="#MarcinPodwojski">W kolejnym kroku sięgnąłem do stanowiska Rady Przejrzystości z 26 listopada 2012 r., w którym rada negatywnie zaopiniowała refundację leku Zavesca, w ramach leczenia chorych na chorobę Niemanna-Picka ze środków publicznych. To ważny dokument w całym tym procesie, bo na podstawie tego dokumentu podjęto później kolejne działania i kolejne decyzje. Na trzeciej stronie tego dokumentu czytam, że „...u 80% chorych odnotowano stabilizację choroby. Wykazano, że więcej pacjentów pozostaje w stanie stabilnym po leczeniu miglustatem. Lek zapewnia istotny, klinicznie korzystny wpływ na neurologiczną progresję choroby. Zaobserwowano, iż leczenie miglustatem może przyczynić się do poprawy lub stabilizacji objawów. Zauważono, że lepsze efekty terapeutyczne osiągnęli pacjenci, u których leczenie zostało rozpoczęte w krótkim czasie od pojawienia się pierwszych objawów neurologicznych”. Dość jednoznaczne są te stwierdzenia w stanowisku Rady Przejrzystości. Natomiast o tym, dlaczego rada nie zaopiniowała pozytywnie, czytamy na pierwszej stronie tego stanowiska. „Przy wysokiej cenie terapii efekty kliniczne miglustatu wydają się wątpliwe”. Pomijam, jaki jest związek przyczynowo-skutkowy między ceną a skutecznością leku. Nie potrafię tego zrozumieć, i mam nadzieję, że również nikt w tej sali nie potrafi tego zrozumieć i nie będzie mnie przekonywać, że jest związek pomiędzy ceną leku, a jego skutecznością. Natomiast w sposób jednoznaczny – wbrew temu, co mówił w wywiadzie pan minister – Rada Przejrzystości mówi, że ten lek jest po prostu za drogi.</u>
          <u xml:id="u-38.3" who="#MarcinPodwojski">Pan przewodniczący ORPHAN-u mówił o tym wcześniej, że leki lądują z decyzją negatywną, ponieważ Agencja Oceny Technologii Medycznych wystawia tego typu rekomendacje. Warto w tej sprawie podkreślić, że w marcu 2011 r., kiedy poprzednim razem był rozpatrywany wniosek refundacyjny, AOTM na podstawie tych samych badań naukowych wydała pozytywną rekomendację – prezes agencji wydał pozytywną opinię – i Ministerstwo Zdrowia było zaangażowane w przygotowanie programu. Chciałbym móc zapytać panią marszałek Kopacz – wtedy ministra zdrowia – czy jej urzędnicy i pracownicy tak bardzo się mylili, że opracowali projekt rozporządzenia o tym, jak uruchomić programy lekowe, że teraz mamy zupełnie inne stanowisko Ministerstwa Zdrowia, przeciwne w stosunku do tego, co zostało powiedziane wcześniej.</u>
          <u xml:id="u-38.4" who="#MarcinPodwojski">Drodzy państwo, przeanalizowałem jeszcze jeden dokument, który jest dostępny na stronie internetowej Agencji Oceny Technologii Medycznych. Ten dokument ma ponad 200 stron i nazywa się „Analiza porównawcza efektywności klinicznej miglustatu względem opieki standardowej w leczeniu dzieci i osób dorosłych z chorobą Niemanna-Picka”. Został przygotowany przez Instytut Arcana z Krakowa w 2012 r. Nie będę państwa zanudzać, ale w tym dokumencie, we wnioskach płynących z analizy badań klinicznych tego leku jest napisane dokładnie to samo, co w stanowisku, które przed chwilą czytałem – to samo, co w dokumencie rejestracyjnym – że lek u większości, 72–80% pacjentów, powoduje zatrzymanie rozwoju choroby, ma istotny, klinicznie korzystny wpływ na jej przebieg neurologiczny. Polska jest jedynym krajem, w którym producent tego leku złożył – i to dwukrotnie – wniosek o refundację i ten lek w żaden sposób nie jest finansowany ze środków publicznych. Jedyny taki kraj na świecie. Dziękuję.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-39">
          <u xml:id="u-39.0" who="#TomaszLatos">Dziękuję bardzo. Proszę uprzejmie.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-40">
          <u xml:id="u-40.0" who="#MariaLibura">Maria Libura Polskie Stowarzyszenie Pomocy Osobom z Zespołem Pradera-Williego, grupa do spraw zdrowia przy OFOP. Proszę państwa, nawiązując częściowo do wystąpienia Doroty Korycińskiej, która opisała absurd opieki zdrowotnej, chciałabym powiedzieć, że jednym z powodów, dla których choroby rzadkie zostały wyróżnione jako grupa, pomimo tego, że nie łączy ich nic w sensie medycznym – żadna grupa objawów – jest właśnie to, że są to choroby dziwne, które nie pasują do schematów, ich objawy często są na tyle nietypowe, że system ich nie widzi albo ścieżki standardowe, które zostały wypracowane dla chorób powszechnych, po prostu nie działają. Dotyczy to nie tylko ochrony zdrowia, czy opieki zdrowotnej, ale, na przykład, systemu orzekania o niepełnosprawności czy systemu orzekania o potrzebie kształcenia specjalnego. I dlatego międzyresortowość programu dla chorób rzadkich jest warunkiem sine qua non, żeby on działał.</u>
          <u xml:id="u-40.1" who="#MariaLibura">Proszę państwa, w moim stowarzyszeniu są osoby całkowicie niezdolne do samodzielnej egzystencji. Mają nietypowe zaburzenie osi przysadka-podwzgórze, które powodują, że zostawione same będą jadły tak długo, aż pęknie im ściana żołądka. Takie osoby są często uważane przez komisje za osoby pełnosprawne, zdolne do pracy i niepotrzebujące żadnej opieki, dlatego że takie zburzenie – brak poczucia łaknienia – nie jest uważane za niepełnosprawność, nie pasuje do schematu. Właśnie dlatego te choroby zostały wyróżnione, ponieważ tylko nadanie chorobie etykiety rzadka powoduje, że system może zobaczyć, że tam jest coś nie tak. Potrzebujemy więc zmian nie tylko w obrębie przepisów, które dotyczą ochrony zdrowia, ale również dotyczących zabezpieczenia społecznego i prawa oświatowego.</u>
          <u xml:id="u-40.2" who="#MariaLibura">Jeżeli chodzi o organizację opieki zdrowotnej, to musimy pamiętać, że oczywiście jest problem leków sierocych, ale dla większości tych chorób nie ma leczenia. O tym nigdy nie można zapomnieć, że dla większości z tych 8 tys. jednostek nie ma żadnego leczenia, a paradoksem jest to, że nawet leczenie tanie, trudno jest uzyskać przez tę rzadkość.</u>
          <u xml:id="u-40.3" who="#MariaLibura">Myślę, że wszyscy państwo słyszeli o przypadku Cuprenilu, leku dla choroby Wilsona, który przez pewien czas był nierefundowany, pomimo że jest bardzo tani, ponieważ producentowi nie opłacało się o to wystąpić, nie było na to procedury. To jest klasyczny przykład tego, że rzadkość tych chorób powoduje bardzo dziwne problemy. Czyli, czasem problemem jest również to, że leczenie jest za tanie. Grupa jest za mała, a leczenie jest za tanie. Są to więc choroby, które łamią wszystkie stereotypy. Co więcej, dotyczy to również rehabilitacji. Wśród tych jednostek jest bardzo dużo takich, które wymagają stałej rehabilitacji, również rehabilitacji wyprzedzającej. Czyli, z historii choroby wiemy, że jeżeli rehabilitacja nie zostanie wdrożona, to pacjent wyląduje na wózku inwalidzkim, przestanie być zdolny do samodzielnej egzystencji, nawet do wykonywania bardzo prostych czynności. Polski system jest ustawiony w taki sposób, że czekamy, aż objawy się rozwiną, i wtedy rehabilitujemy. Czyli, uwzględnianie, na przykład, historii naturalnej choroby w ścieżce postępowania, jest kolejnym postulatem wielu stowarzyszeń.</u>
          <u xml:id="u-40.4" who="#MariaLibura">I dochodzimy do sedna. Tak naprawdę, potrzebne są standardy leczenia i postępowania wypracowane dla poszczególnych jednostek. To jest podstawa. Myślę, że to jest rzecz, którą rozumieją zarówno pacjenci, jak i lekarze – co było widać podczas spotkań dotyczących chorób rzadkich, bo jednym głosem mówili pacjenci i klinicyści. Nie było żadnej różnicy, więc widzą to i jedni i drudzy. Trzeba ten ruch wykorzystać, żeby można było rzeczywiście poprawić los chorych. Ponieważ tutaj dużo mówimy o kosztach leczenia, możemy też zastanowić się na tym, jakie są koszty nieleczenia tych chorych. Brak rehabilitacji oznacza, na przykład, że pacjenci trafiają na bardzo skomplikowane operacje kręgosłupa, z których chyba ponad 50% kończy się niepowodzeniem, a duży odsetek może się skończyć zgonem pacjenta. A temu można zapobiec poprzez wdrożenie wczesnej rehabilitacji. Pomyślmy więc o kosztach nieleczenia pacjentów. Zbadajmy koszty ich nieleczenia, a także bardzo prostych procedur, które można byłoby wdrożyć.</u>
          <u xml:id="u-40.5" who="#MariaLibura">Organizacja opieki zdrowotnej też nastręcza różne problemy. Jest problem silosowości, tego, co może zrobić lekarz pierwszego kontaktu, a czego nie może – że trzeba jechać na badanie USG. Ale też bywa tak, że w przypadku przydługich kolejek pacjent często może mieć wrażenie, że w zasadzie powinien się cieszyć, że udało mu się zapisać na jakiś zabieg albo do specjalisty. W związku z tym, nawet jeżeli ma 5 wizyt z dzieckiem u specjalisty w różnych dniach tygodnia, to powinien się po prostu cieszyć, że tak jest, chociaż mu to dezintegruje życie rodzinne, powoduje stres chorego i opiekuna, ale też de facto wyrzuca chorego albo jego opiekuna z rynku pracy. To jest nieracjonalne. Jest mało takich jednostek. To są tylko duże szpitale kliniczne, które – pozostało to jeszcze z dawnych czasów – potrafią to tak organizować, że kiedy pacjent przyjeżdża, to przyjmowany jest przez pięciu różnych specjalistów, i zajmuje to jeden dzień w miesiącu, a nie pięć różnych.</u>
          <u xml:id="u-40.6" who="#MariaLibura">Koszty dojazdu, o których mówiła wcześniej pani Dorota Korycińska, są niebagatelne. Nie możemy liczyć na to, że to wszystko w przypadku chorób rzadkich zostanie przeniesione do opieki ambulatoryjnej – bo pewnie część się da – ale często są to badania wysokospecjalistyczne i tego nie da się przenieść. W związku z tym, trzeba to tak zorganizować, żeby ten chory nie musiał być menadżerem własnej opieki zdrowotnej albo rodzic menadżerem zdrowia swojego dziecka. Gdyby jeszcze ktoś policzył te koszty społeczne, które z tego wynikają, czy koszty porzucenia pracy przez jednego z rodziców, to myślę, że okazałoby się, że tak naprawdę na dobrej organizacji można bardzo dużo oszczędzić.</u>
          <u xml:id="u-40.7" who="#MariaLibura">To jest ta podstawowa rzecz. Po pierwsze – standardy leczenia. To, żeby skrócić odyseję diagnostyczną, czyli to, że pacjent czeka wiele lat na diagnozę w wielu jednostkach, poprzez wypracowanie pewnych standardów. To nie są działania generujące olbrzymie koszty budżetowe, tylko przeciwnie, działania, które mogą dla budżetu wiele oszczędzić. I na początek postulat jest taki, żebyśmy mieli tylko problem z chorobą, bo dotychczas jest tak, że często sam niewydolny system – i to nie tylko system opieki zdrowotnej, ale również system zabezpieczenia społecznego – generuje jeszcze więcej problemów niż sama jednostka chorobowa, na którą cierpi pacjent. Dziękuję.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-41">
          <u xml:id="u-41.0" who="#TomaszLatos">Dziękuję uprzejmie. Pan obok, proszę bardzo.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-42">
          <u xml:id="u-42.0" who="#PawełWójtowicz">Dzień dobry. Paweł Wójtowicz, Fundacja Pomocy Rodzinom i Chorym na Mukowiscydozę. Oczywiście popieram wszystko to, co powiedziały koleżanki, nie będę tego powtarzać, żeby nie zabierać państwa cennego czasu. Bardzo się cieszę, że udało się spotkać w zespole do spraw zdrowia, ale zawsze przemyka mi myśl, że to powinna być komisja do spraw zdrowia, polityki społecznej i nauki – bo w przypadku chorób rzadkich chodzi o interdyscyplinarność – a na koniec oczywiście finansów, bo pacjent w tym systemie jest, funkcjonuje, jest leczony. On nie zginął.</u>
          <u xml:id="u-42.1" who="#PawełWójtowicz">Chciałbym pokrótce powiedzieć kilka rzeczy i złamać jeden mit – wykorzystując to, że na sali są przedstawiciele mediów i państwo parlamentarzyści – że choroby rzadkie są drogie. Tak się utarło. Wynika to choćby z tego raportu, o którym pan przewodniczący na początku powiedział, że wypada po prawie milion na głowę. W niektórych chorobach rzadkich wystarczy włączyć jako lek rehabilitację – co powiedziały koleżanki – w innych chorobach rzadkich wystarczy zrefundować odżywki i to już załatwi bardzo wiele problemów. Odżywki w tej chwili są traktowane jak suplementy diety, czyli równoznacznie z tym, co zażywamy chodząc na siłownię. Ja akurat nie chodzę, co widać, ale niektórzy tak to traktują. Można więc podchodzić do tego w różny sposób, ale nie jest tak, że jeden pacjent równa się milion złotych. Liczba 2 mln, którą podajemy, wynika czysto definicyjnie z częstości występowania. My nie wiemy, jaka jest liczba chorych na choroby rzadkie w Polsce, dopóty, dopóki nie będziemy mieć twardego argumentu w postaci rejestru, o którym wspominał pan minister. I chwała za ten dokument, bo w moim odczuciu Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich, który jest w tej chwili w przygotowaniu i jest omawiany, będzie doskonałym dokumentem wyjściowym horyzontalnie obejmującym wszystkie jednostki chorobowe. I to właściwe tyle. Nie będę więcej zabierać państwu czasu. Dziękuję bardzo.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-43">
          <u xml:id="u-43.0" who="#TomaszLatos">Dziękuję uprzejmie. Proszę bardzo. Może jeszcze tytułem wyjaśnienia powiem, że ja nie powiedziałem czegoś takiego, że pacjent to milion złotych. To na pewno nie ja, bo tak nie uważam. Natomiast koszty są bardzo zróżnicowane. Są pacjenci, których terapia rzeczywiście byłaby droga, ale są też pacjenci tacy, jak pan powiedział, w przypadku których leczenie, niezależnie czy jest drogie, czy bardzo drogie, czy tylko średnio drogie, jest bardziej lub mniej efektywne. To są bardzo różne sprawy i stąd też moje nadzieje wynikające z funkcjonowania zespołu...</u>
        </div>
        <div xml:id="div-44">
          <u xml:id="u-44.0" who="#PawełWójtowicz">W uzupełnieniu powiem, że to poseł Orzechowski przytoczył tę kwotę, a więc nie pan przewodniczący, tylko wiceprzewodniczący. Natomiast jeszcze jedna uwaga. Faktycznie są też leki – choćby w mukowiscydozie – które są bardzo drogie, dla kilku pacjentów w Polsce, które jednak mają potwierdzoną skuteczność leczenia. Niestety, są wrzucane do koszyka ultrarzadkich, i spadają z refundacji.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-45">
          <u xml:id="u-45.0" who="#TomaszLatos">Dziękuję. Proszę uprzejmie.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-46">
          <u xml:id="u-46.0" who="#MariaSobala">Szanowni państwo, nazywam się Maria Sobala. Jestem mamą tego oto mężczyzny, który od 15 lat choruje na chorobę Niemanna-Picka. Syn uczestniczył w programie lekowym w Niemczech przez trzy lata. Mogę powiedzieć, że nastąpiła znaczna poprawa ogólnego stanu zdrowia, łącznie z mówieniem, chodzeniem i połykaniem. Mogę więc powiedzieć, że ten lek jest w 100-procentach skuteczny, na co mam potwierdzające to badania. Co pół roku jeździmy do kliniki w Rostocku, gdzie zostają przeprowadzane badania. Z tego wynika, że lek jest skuteczny.</u>
          <u xml:id="u-46.1" who="#MariaSobala">Mam pytanie do pana ministra. Czy polscy pacjenci w opinii agencji są oporni na ten lek? Czy opieka paliatywna i fizykoterapia, którą nam się proponuje w Polsce, jest skuteczniejsza od leku Zavesca? Leczenie naszych dzieci nie znajduje się oczywiście w koszyku świadczeń gwarantowanych, a tym samym nie mamy możliwości leczenia za granicą. Czy mamy z dziećmi emigrować z Polski, aby je ratować? Niestety, nasze dzieci skazane są na powolne umieranie w domach. Są wykluczone ze społeczeństwa. Czy mamy naszym dzieciom powiedzieć, że urodziły się w niewłaściwym czasie i w niewłaściwym kraju? W odniesieniu do choroby naszych dzieci uważam, że konstytucja jest fikcją. Mamy w Polsce Ministerstwo Zdrowia, które powinno ratować każde ludzkie życie. Nie może być tak, że czynnik ekonomiczny dla ministerstwa jest ważniejszy niż ludzkie życie. Niestety, w Polsce jest to norma. Chciałabym zapytać pana ministra, co mamy robić my, rodzice, w tej sytuacji. Czekać, aż nasze dzieci umrą? Dziękuję.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-47">
          <u xml:id="u-47.0" who="#TomaszLatos">Dziękuję. Zanim oddam głos panu ministrowi, mam pytanie do pana prezesa. Panie prezesie, nawiązując do sprawy ośrodków – o czym przed przerwą jedna z pań wspomniała – na dobrą sprawę jest to tylko kwestia jednej krótkiej decyzji Narodowego Funduszu Zdrowia. W zasadzie sprawa najczęściej rozbija się o to – na tyle, na ile zdążyłem się w międzyczasie dowiedzieć i dopytać – że państwo mówią, że poradnia, która by ewentualnie funkcjonowała, musiałaby spełniać kryteria, jak w przypadku innych poradni, czyli działać trzy razy w tygodniu. Dla grupy kilkudziesięciu osób jest to absurdalne. Proszę mi wierzyć – mogę podać inny przykład, bo taką informację otrzymałem, dotyczącą osób z zespołem Turnera – że taka informacja ze strony NFZ wypłynęła. Chciałbym, aby niezależnie od odpowiedzi, jakiej pan udzieli tu, na posiedzeniu Komisji, jednak trochę bardziej elastycznie państwo do tego podeszli.</u>
          <u xml:id="u-47.1" who="#TomaszLatos">Ja wiem, że są wyjątki. Wiem, że państwo uznają to, że ktoś z dyrektorów oddziałów może wystąpić do państwa o zgodę na zastosowanie innych kryteriów, niemniej jednak wydaje mi się, że dobrze byłoby przyjrzeć się temu i dla pewnych jednostek chorobowych, w określonych okolicznościach warto wykazać się większą elastycznością. Nie ma sensu dla chorób rzadkich, na które choruje kilkadziesiąt czy kilkaset osób, stwarzać tego typu kryteriów, jeżeli jest chęć, jeżeli są ludzie, którzy chcą w ramach takiego ośrodka pracować. To jest pierwsze sprawa, i pierwsze pytanie.</u>
          <u xml:id="u-47.2" who="#TomaszLatos">Drugie pytanie jest związane z wyceną porady genetyka klinicznego. Tak się składa, że w przypadku chorób rzadkich jest to bodajże 30 zł za poradę. Znowu wydaje się, że trzeba by dokonać bardziej elastycznej oceny i bardziej elastycznej wyceny. To jest zajęcie się przypadkiem i osobą-pacjentem w sposób niestandardowy, trzeba poświęcić dużo więcej czasu. W związku z tym, warto byłoby pomyśleć – zwłaszcza, że na dobrą sprawę nie chodzi o wiele tego typu porad, bo jest to naprawdę niewielka grupa – czy w inny sposób tych porad nie wyceniać.</u>
          <u xml:id="u-47.3" who="#TomaszLatos">I przy okazji, odnośnie do choroby Recklinghausena, dowiedziałem się, że wycena procedury... Powiem inaczej. W Polsce byłoby możliwe wykonywanie tego typu badań, ale wycena jest nieekonomiczna, czyli poniżej kosztów samego badania. Dlatego trzeba by zmienić wycenę. Wtedy można by to wykonywać tak, jak się wykonuje w wielu innych krajach. Zasadne wydaje się pytanie, czy per saldo, jeśli ktoś nie policzy... Pomijam już kwestię zdrowia, życia i komfortu pacjenta, również psychicznego, kiedy dowie się, że te wszystkie zagrożenia go nie dotyczą. To jest oczywiście również kwestia oceny ekonomicznej całego procesu i całego zjawiska. Czyli, jeżeli zsumujemy te wszystkie inne badania, które są wykonywane, czy tak naprawdę nie opłaca się od razu właściwie wycenić. To da lepszy wynik również od strony ekonomii, a nie tylko ze strony pacjentów.</u>
          <u xml:id="u-47.4" who="#TomaszLatos">Oddam teraz głos panu prezesowi i panu ministrowi. Bardzo proszę. A pana ministra, ponieważ pytań zebrało się bardzo dużo, proszę o możliwe precyzyjną odpowiedź. W przypadku, gdy to będzie niemożliwe, proszę o dodatkową odpowiedź na piśmie. Bardzo proszę, panie prezesie.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-48">
          <u xml:id="u-48.0" who="#MarcinPakulski">Dziękuję bardzo Panie przewodniczący, szanowni państwo, w zasadzie pan przewodniczący sam sobie odpowiedział. To znaczy, jeśli jest potrzeba, to dyrektor oddziału może się zwrócić o zgodę na zakontraktowanie poradni... Nie, to jest kwestia tego... Zależy też, jaka jest motywacja. Jeśli jest jasno uzasadniony wniosek od świadczeniodawcy, to nie widzę... Możemy interweniować wtedy, kiedy dyrektor nie chce, bo nie... Po prostu, nie ma co tworzyć, tym bardziej, że jeśli mówimy o chorobach...</u>
        </div>
        <div xml:id="div-49">
          <u xml:id="u-49.0" who="#TomaszLatos">Panie prezesie, wejdę na krótko w słowo. Może warto przy okazji jakiegoś spotkania przekazać taki sygnał dyrektorom. Być może mają za mało empatii i uważają – co tam, kilkadziesiąt osób, to nie warto pisać pisma do centrali i zawracać im głowy. Przepraszam, może za bardzo upraszczam, ale bardzo bym prosił o sygnał w drugą stronę.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-50">
          <u xml:id="u-50.0" who="#MarcinPakulski">Jutro przekażemy. Jest to problem wynikający też z tego, że pacjentów jest niewielu. Od razu nawiążę do pytania pani poseł Kłosin, czy rzeczywiście taki, a nie inny rozkład świadczeń jest dobry. Rozkład świadczeń jest uzależniony przede wszystkim od występowania schorzeń rzadkich i ultrarzadkich. W Polsce on nie jest jednolity. Akurat tak się składa, że w województwie małopolskim jest najwięcej osób z chorobami ultrarzadkimi – tam, w związku z powyższym, na pewno musi być większa dostępność – w innych województwach jest mniej.</u>
          <u xml:id="u-50.1" who="#MarcinPakulski">Pytanie – czy lekarze rodzinni mają leczyć? Państwo w tych wypowiedziach sami podkreślali coś przeciwnego, że oczekiwanie jest takie, że będą ośrodki referencyjne i dedykowane. Zatem, myślę, że pójście w kierunku rozdrabniania tych świadczeń jeszcze na lekarzy rodzinnych akurat w tym przypadku jest niezasadne.</u>
          <u xml:id="u-50.2" who="#MarcinPakulski">Odrębna ścieżka do świadczeń. Powiem państwu w ten sposób. My jesteśmy otwarci na propozycje kompleksowego programu opieki, na przykład, w jednostce chorobowej. Może warto się nad tym zastanowić na zasadzie takiej, jak mamy kompleksową ambulatoryjną opiekę specjalistyczną. Może ktoś zaproponuje merytorycznie taki program, który mogłaby właśnie taka wyspecjalizowana poradnia realizować, w której byłyby wszystkie elementy, łącznie z rehabilitacją. Kto wie, może to jest dobre rozwiązanie, tylko trzeba zaproponować merytoryczną zasadę, merytoryczny wkład.</u>
          <u xml:id="u-50.3" who="#MarcinPakulski">Być może powiem rzecz niepopularną, w nawiązaniu do oczekiwania, że pacjent nie będzie swoim menadżerem. Uważam otóż, że pacjent jest swoim menadżerem, będzie i musi być swoim menadżerem. Nie ma takiego systemu na świecie, że system wyręcza każdego pacjenta, niezależnie od jego jednostki chorobowej, z konieczności koordynowania w jakiejś mierze swojego leczenia. Takiego systemu na świecie nie da się stworzyć. Zaś z drugiej strony uważam, że mówienie o tym, że w zależności od literki w kodzie ICD-10 jakaś grupa pacjentów ma być uprzywilejowana w stosunku do innej grupy pacjentów, jest błędem, dlatego że to nie rozpoznanie jednostki chorobowej, a stan pacjenta powinien warunkować to, w jakiej sytuacji pacjent ma ten dostęp mieć zagwarantowany. Mamy bowiem wiele innych schorzeń, które nie są schorzeniami rzadkimi, ale o przebiegu również prowadzącym do śmierci, jeśli są nieleczone. W przypadku pacjentów chorych na inne choroby, w sytuacji, kiedy nie są rehabilitowani, również następuje pogorszenie ich stanu zdrowia. Uważam zatem, że realizując zasadę równego dostępu do świadczeń zdrowotnych, zgodnie z zapisami art. 68 konstytucji, nie powinniśmy tutaj tworzyć wyłomów wyłącznie ze względu na rozpoznanie, na kod ICD-10. Warunkiem odpowiedniego dostępu do świadczeń, moim zdaniem, powinien być stan zdrowia pacjenta. Jeśli stan zdrowia pacjenta wymaga zwiększonej intensywności zabiegów rehabilitacyjnych, terapeutycznych czy innych leczniczych, to takie możliwości w miarę możliwości ogólnego systemu ochrony zdrowia powinny być zapewnione.</u>
          <u xml:id="u-50.4" who="#MarcinPakulski">Odnośnie do pytania pana posła Witko, dotyczącego pieniędzy na retinopatię, powiem szczerze, że sytuacja dla nas jest niejasna, ale spróbujemy to sprawdzić. Raczej wydaje nam się, że nie ma takiej możliwości, żeby zabrakło pieniędzy, ponieważ to leczenie jest w ramach systemu JGP. W lutym żadnemu szpitalowi kontrakt jeszcze się nie skończył. To na 100% mogę powiedzieć.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-51">
          <u xml:id="u-51.0" who="#TomaszLatos">Dziękuję bardzo. Panie prezesie, chciałbym tylko zwrócić panu uwagę, że powiedział pan coś dokładnie przeciwnego do tego, co właśnie ogłosił minister Arłukowicz. Pan minister właśnie pokazał, że pewne dziedziny są preferowane i nie ma równości, a kod ICD-10 będzie decydujący. Pan minister oczywiście myślał o onkologii, ale rozumiem, że tak samo możemy mówić o wszystkim innym. To pierwsza sprawa.</u>
          <u xml:id="u-51.1" who="#TomaszLatos">A druga sprawa. W przypadku chorób rzadkich mamy raczej do czynienia ze swego rodzaju dyskryminacją, oczywiście czasem realną, czasem subiektywną, a czasem w tej części realności wynikającą z przyczyn obiektywnych – braku specjalistów, różnych innych elementów. Zresztą myślę, że z tego powodu, między innymi, został powołany parlamentarny zespół, że istnieje problem pewnej szczególnej sytuacji tych pacjentów.</u>
          <u xml:id="u-51.2" who="#TomaszLatos">Tyle z mojej strony. Przepraszam. Pana ministra bardzo proszę o odpowiedź na pytania. Z tego, co pan minister Sopliński sygnalizuje, ma pan krótko odpowiadać, ale nie widzę takiej możliwości, panie ministrze, ponieważ to nie my przygotowaliśmy porządek obrad w sali plenarnej, i pana ministra bez odpowiedzi na pytania nie wypuścimy. Proszę uprzejmie, panie ministrze.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-52">
          <u xml:id="u-52.0" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Dziękuję uprzejmie. Panie przewodniczący, Szanowna Komisjo, szanowni państwo, dziękuję za niezwykle owocną, cenną i bardzo pouczającą dyskusję. Chciałbym zacząć od, po pierwsze, podziękowań za przygotowany materiał. To faktycznie był olbrzymi wkład pracy zespołu ludzi, którym bardzo dziękuję. Dziękuję za nieoceniony wkład nowego przewodniczącego zespołu, pana dyrektora Pawlęgi i nieoceniony wkład Narodowego Funduszu Zdrowia. Panie prezesie, wspólnie przekuliśmy się przez olbrzymi wysiłek zrozumienia i przetransponowania wiedzy epidemiologicznej na ICD-10, sami siebie przekonując odnośnie do tego, jak bardzo jest potrzebna dobra klasyfikacja chorób rzadkich. Bo muszę państwu powiedzieć, że pierwszy przesiew wyglądał tak, że dostaliśmy wyciąg z bazy NFZ, gdzie było kilkaset jednostek rzadko rozpoznawanych kodów ICD-10 i nie miało to nic wspólnego z chorobami rzadkimi, łącznie z zespołem żółtych paznokci. Rzeczywiście sukcesywnie przesiewając dochodziliśmy do konsensu usiłując znaleźć dane na temat liczby świadczeń.</u>
          <u xml:id="u-52.1" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Pozwolę sobie powiedzieć również, że dziękuję za te stwierdzenia, które padały zarówno ze strony pacjentów – bardzo dziękuję za to, co powiedziała pani Maria Libura, co powiedziała pani Dorota Korycińska – jak i za to, co mówiła pani poseł Gądek, bo to, tak naprawdę, podnosi wartość i istotę działań, które dzisiaj realizujemy w ministerstwie. Realizujemy zapisy Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, który formalnie nie jest jeszcze przyjęty, ale nie ulega wątpliwości, że go wdrażamy i realizujemy.</u>
          <u xml:id="u-52.2" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Pani poseł mówiła o trudności w zdobyciu wiedzy. Pani poseł reprezentuje ten bardzo nowoczesny i dobrze funkcjonujący modelowy wzorzec podstawowej opieki zdrowotnej, gdzie lekarz rodzinny jest gotów do pełnienia rozmaitych funkcji i współpracy w zakresie opieki zdrowotnej na różnych szczeblach, także do tak trudnych zadań, jak opieka nad pacjentem z chorobą rzadką. Faktycznie czasami brak dobrej i sprawnej komunikacji pomiędzy lekarzami innych poziomów opieki zdrowotnej – tak, pani poseł – utrudnia tę komunikację. Dlatego mówiłem, że potrzebujemy podstaw prawnych dla rozwoju telemedycyny i sformalizowania tych centrów referencyjnych po to, żeby one mogły pełnić tę funkcję informacyjną.</u>
          <u xml:id="u-52.3" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Odpowiadając na pytania, które padały wielokrotnie, w tym pani Doroty Korycińskiej, czy będą to nowe byty, powiem, że nie wydaje się to konieczne. Dzisiaj kapitał ludzki i intelektualny jest zgromadzony i rozproszony w wielu różnych ośrodkach. I to, co dzisiaj obserwujemy rozmawiając już z konsultantami, to rzeczywiście zajmie nam kilka następnych tygodni dyskusji i na pewno spotkania z pacjentami, ponieważ generalna zasada sukcesu tak złożonych działań jak budowanie Narodowego Planu jest taka, że jest to działanie różnych środowisk. Nie ulega więc wątpliwości, że wszystko, czego dowiedzieliśmy się tu dzisiaj od państwa, to jest wiedza okupiona latami niepowodzeń tych wszystkich, którzy mają pecha i mają chorobę rzadką, i zrzeszają się w środowiskach pacjenckich. Dlatego państwa nieoceniona wiedza jest absolutnym przewodnikiem dla kierunków rozwoju i działań Ministra Zdrowia, i tak się dzieje. Bardzo więc proszę o tę współpracę w przyszłości. Wydaje się, że te centra są dzisiaj rozlokowane i ten kapitał ludzki jest w różnych miejscach, a to, co obserwujemy, to konieczność zidentyfikowania tych miejsc i ich sformalizowania, nadania im statusu centrum referencyjnego dla określonej choroby i stworzenie także mechanizmów, w tym formalnoprawnych, a być może w niektórych przypadkach i finansowych, pełnienia pewnej misji edukacyjnej, wspierającej dla innych poziomów opieki zdrowotnej, czyli tego, co nazywamy skoordynowanym działaniem.</u>
          <u xml:id="u-52.4" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Od razu odpowiadam na następne pytanie, jeżeli pan przewodniczący pozwoli – w kolejności, bo sporo było tych pytań. Pan przewodniczący Orzechowski zapytał, jakie będą kryteria włączania kolejnych programów lekowych, kiedy będzie narodowy program chorób rzadkich, ale, po kolei.</u>
          <u xml:id="u-52.5" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Kryteria włączania kolejnych programów lekowych są spójne dla wszystkich technologii lekowych. To znaczy, nie istnieje w naszym systemie taki harmonogram wdrażania poszczególnych programów lekowych, albowiem, zgodnie z dyrektywą unijną 2001/83 w sprawie wspólnotowych regulacji dotyczących produktów leczniczych – przepraszam, zniekształciłem jej nazwę, ale nigdy nie umiem jej w odpowiedniej kolejności powtórzyć – prawo do zgłaszania... Może powiem inaczej. Systemy opieki zdrowotnej w krajach europejskich rozpatrują wnioski refundacyjne różnych firm gwarantując podmiotom, że one zostaną rozpatrzone w ściśle określonym terminie. I rzeczywiście ten termin został określony na poziomie unijnym – to jest 180 dni. Każdy wniosek, który jest składany, procedowany przez administrację publiczną i decyzja jest wydawana w ciągu 180 dni. Jeśli chodzi o harmonogram, jest on taki, jaki narzucają nam podmioty zewnętrzne, co – przyznaję – jest pewnym mankamentem w przypadku, jeżeli mówi się o kreowaniu polityki lekowej państwa. Trudno kreować, bo w zasadzie minister rozpatruje to, co do niego wpływa. Z rzadka minister zwraca się do podmiotów z prośbą o złożenie wniosków refundacyjnych. W przypadkach, kiedy jest to bardzo potrzebne dla systemu, my to robimy dość często, i proszę sobie wyobrazić, że z bardzo różnym skutkiem.</u>
          <u xml:id="u-52.6" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Przez długi czas mieliśmy problemy z zaopatrzeniem w leki przeciwgruźlicze – o czym mówiła pani Maria Libura. Rzeczywiście tanie leki często nie chcą pokonywać pewnej bariery, a od pół roku walczymy – jeśli dobrze pamiętam – z pięcioma podmiotami, które na naszym rynku funkcjonują i sprzedają kwas ursodeoksycholowy, który bardzo chcemy włączyć do refundacji leczenia chorych na mukowiscydozę, na pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych, marskość, czyli te jednostki chorobowe, gdzie są one rzeczywiście istotne. Przez pół roku trwały dyskusje, wysłaliśmy kilka pism, i muszę powiedzieć, że to działa, bo udało się – jeden wniosek został złożony, więc jest szansa na dalsze procedowanie. Tu znowu wielka pomoc i wsparcie ze strony towarzystw pacjentów, bo to niewątpliwie wynik wpływu państwa na te podmioty.</u>
          <u xml:id="u-52.7" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Kryteria kwalifikacji pacjentów do programów lekowych czy objęcia leczeniem lub dyskwalifikacji przy tworzeniu programów lekowych albo wskazań refundacyjnych, wynikają z wiedzy medycznej ustalanej na poziomie eksperckim oraz w trakcie procedowania wniosków refundacyjnych. Od razu odpowiem na pytania dotyczące polskiego systemu refundacyjnego i kryteriów dotyczących poszczególnych leków.</u>
          <u xml:id="u-52.8" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Chciałbym generalnie powiedzieć, że dziękuję za tę niezwykle ciekawą dyskusję i fakt, że udało się nam przez sporą części czasu uciec od problemów wyłącznie lekowych, które – jak powiedział pan przewodniczący – budzą najwięcej kontrowersji. Pamiętajmy, że to jest naprawdę margines problemów ludzi dotkniętych jakąś chorobą rzadką. To jest margines. Niestety, największym ograniczeniem dostępności do technologii lekowych jest ułomność aktualnego stanu wiedzy ludzkości na temat skutecznej farmakoterapii czy terapii poszczególnych chorób. Wszyscy czekamy na to, że medycyna będzie rozwijać się w tym kierunku i sukcesywnie wszyscy na świecie będziemy obejmowali coraz więcej chorych skutecznym leczeniem. Do tego dążymy.</u>
          <u xml:id="u-52.9" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Pan przewodniczący Orzechowski zapytał także o rejestr wad wrodzonych i inne rejestry. Pamiętajmy o tym, że z chwilą wejścia nowego prawodawstwa w Polsce rejestry muszą być umocowane w systemie rozporządzeń Ministra Zdrowia, i sukcesywnie te rozporządzenia się pojawiają. Rzeczywiście w kraju jest bardzo wiele różnych rejestrów. One wszystkie muszą przejść tę procedurę by kontynuować swoje działanie. Osobiście uważam, że ten rejestr wad wrodzonych ma charakter wzorcowy, a przede wszystkim strategiczny dla rozbudowy Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. Mówię to nie tylko dlatego, że jest on tworzony przez lata i że osobą, która nim zawiaduje jest pani prof. Latos, ale dlatego, że jest to rzeczywiście potężny rejestr o największym znaczeniu europejskim, najdłużej prowadzony. Naprawdę jest kopalnią wiedzy, na podstawie której można wysnuwać mnóstwo ciekawych danych, a przede wszystkim wskazówek na rozwój i konieczne drogi przebudowania systemu opieki zdrowotnej.</u>
          <u xml:id="u-52.10" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Pan poseł Chmielowski – nie ma go teraz – zadał bardzo ciekawe pytanie na temat wsparcia rozwoju naukowego. W jaki sposób resort zdrowia zachęca? Zachęca. Nie powiedziałem o tym w pierwszej części, ale myślę, że warto powiedzieć teraz, że na tle państw europejskich jesteśmy krajem, który jest jednym z pionierów rozwoju instytucjonalizacji osobnych subdyscyplin medycznych, które zajmują się wyłącznie określonymi chorobami.</u>
          <u xml:id="u-52.11" who="#IgorRadziewiczWinnicki">W nowym rozporządzeniu specjalizacji lekarskich wprowadzono w Polsce specjalizację z pediatrii metabolicznej. To jest bardzo istotny element instytucjonalizacji rozwoju wiedzy i nauki w tej dyscyplinie medycznej. Myślę, że to jest jeden z elementów bodźców dla rozwoju nauki. Z drugiej strony, pamiętajmy o tym, że w tym sektorowym podziale struktury organizacyjnej państwa, resort zdrowia nie ma narzędzi do tego, żeby inwestować w rozwój nauki, ale ma swojego przedstawiciela w odpowiednich strukturach agencji Narodowego Centrum Badań i Rozwoju czy NCN. Ja mam przyjemność reprezentować Ministra Zdrowia w Radzie NCBR. Jednym z projektów, które tam rozwija resort nauki, jest projekt potężnych inwestycji rozwoju nauki w programie STRATEGMED. W tej edycji jest on głównie ukierunkowany na rozwój medycyny estetycznej, a także nauki – biologii molekularnej, a zatem tych dziedzin medycyny, które mają także znaczenie w zakresie rozwoju badań nad chorobami rzadkimi.</u>
          <u xml:id="u-52.12" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Pan przewodniczący Hoc zadał 5 pytań kontrolnych. Pierwsze pytanie kontrolne, które zadał pan przewodniczący – czy każdy noworodek w Polsce jest badany w kierunku fenyloketonurii, mukowiscydozy i niedoczynności tarczycy... Tak, dwudziestu chorób. Rzeczywiście, każdy jest badany w zakresie tych dwudziestu jednostek chorobowych. Oczywiście ten system się rozwijał. Badanie w kierunku mukowiscydozy rzeczywiście się rozwijało. W ciągu ostatnich kilku lat poszerzano sieć województw, w których każdy noworodek był objęty tym badaniem przesiewowym. Zapytał pan przewodniczący, jak w praktyce wygląda ten program. On jest realizowany w sposób scentralizowany, czyli krew od urodzonych noworodków pobierana jest na specjalną bibułę, przesyłana do centralnej jednostki badającej – te badania robi IMiD, Instytut Matki i Dziecka – i wydawany jest wynik, w przypadku wyniku negatywnego.</u>
          <u xml:id="u-52.13" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Ile faktycznie wynosi koszt leczenia chorób rzadkich i ultrarzadkich? Wszyscy o tym wiemy, że tego nie wiemy. Nie wiemy z powodu braku odpowiedniego kodowania, rozproszenia i wielu innych rzeczy. Nawet trudno jest zdefiniować dokładnie to pytanie zadając je bazie danych, bo pytanie jest takie, czy w przypadku chorego z fenyloketonurią, jeżeli się przeziębi i pójdzie leczyć katar, a w rozpoznaniu będzie mieć fenyloketonurię, to koszt jego leczenia kataru jest kosztem leczenia choroby rzadkiej, czy nie. Zatem, stąd taka rozbiegająca się liczba danych, bo co innego program chorób ultrarzadkich, który jest produktem Narodowego Funduszu Zdrowia, co innego leczenie osób z chorobami rzadkimi i diagnozowanie ich na różnych poziomach systemu opieki zdrowotnej, a co innego określone, dedykowane programy, na przykład chorób nowotworowych. Pamiętajmy o tym, że część chorób nowotworowych to także choroby rzadkie spełniające kryteria epidemiczne chorób rzadkich. A zatem, można powiedzieć, że praktycznie wszystkie choroby nowotworowe u dzieci to choroby rzadkie, że wszystkie wrodzone wady serca to choroby rzadkie, większość endokrynopatii itd., itd. Połowa rozpoznań i treści podręczników neurologii dotyczy chorób rzadkich. Można mnożyć tego typu pytania.</u>
          <u xml:id="u-52.14" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Kto ustalił kryteria programów lekowych? To trzecie pytanie kontrolne pana posła Hoca. Grupy eksperckie, które ustalają program lekowy. Jeżeli leczenie jest realizowane w ramach programu lekowego, to praktyka wygląda tak, że firma farmaceutyczna składa do Ministra Zdrowia wniosek o objęcie refundacją z publicznych źródeł finansowania konkretnego produktu lekowego w określonym wskazaniu, przedkładając określone analizy. Następnie ustalana jest treść programu lekowego zawierającego przede wszystkim takie elementy, jak kryteria włączenia i wyłączenia. Treść programu lekowego jest uzgadniana pomiędzy podmiotem odpowiedzialnym, czyli firmą, a Ministrem Zdrowia, w praktyce reprezentowanym przez krajowego konsultanta albo innych ekspertów. W praktyce korzystamy przynajmniej z trzech niezależnych ekspertów do badania. Tak ustalany jest program lekowy, a następnie treść programu lekowego jest przesyłana do Agencji Oceny Technologii Medycznych, która wypowiada się na temat takiego programu i ocenia analizę weryfikacyjną.</u>
          <u xml:id="u-52.15" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Pan poseł zapytał także o leczenie pacjentów z chorobą Pompego. Myślę, że jeżeli mowa o programach lekowych, to tu w zeszłym roku zmieniło się sporo, ponieważ udało nam się włączyć do leczenia dorosłych chorujących na chorobę Pompego. Wcześniej w programie były leczone wyłącznie dzieci.</u>
          <u xml:id="u-52.16" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Piąte pytanie kontrolne pana przewodniczącego dotyczyło choroby Niemanna-Picka. Pozwolą państwo, że odniosę się do tego na koniec, mówiąc w ogóle o wskazaniach i różnych chorobach.</u>
          <u xml:id="u-52.17" who="#IgorRadziewiczWinnicki">W pełni zgadzam się z tezą postawioną przez panią poseł Gądek, dotyczącą rehabilitacji. Rzeczywiście cykle rehabilitacyjne i ograniczenie rehabilitacji czy w ogóle dostępność do świadczeń rehabilitacyjnych, która jest ustawiona na sztywno, czasem nie odpowiada indywidualnym potrzebom pacjentów. Szczególnie wtedy, kiedy rozważamy, jak dostosować system opieki do potrzeb osób z chorobami rzadkimi, musimy sobie uzmysłowić konieczność indywidualizacji terapii. I tu rzeczywiście sztywne ramy są niewystarczające. Myślę, że fakt, iż rozpoczęliśmy w tej chwili intensywne reformowanie systemu opieki zdrowotnej, napawa nadzieją, że dobrniemy także do etapu reformowania systemu świadczeń rehabilitacyjnych. Niestety, wszystkich zakresów naraz reformować się nie da. Dlatego na razie rozpoczęliśmy dyskusję o zmianach w zakresie leczenia onkologicznego i zmianach funkcjonowania poszczególnych poziomów opieki zdrowotnej, a nie konkretnych rozwiązań koszykowych czy konkretnych zarządzeń prezesa. Przecież primum movens zarządzeń prezesa jest koszyk świadczeń określany w drodze rozporządzenia przez Ministra Zdrowia.</u>
          <u xml:id="u-52.18" who="#IgorRadziewiczWinnicki">W związku z tym, trzeba jasno powiedzieć, że rehabilitacja medyczna wymaga u nas gruntownej zmiany, począwszy od zastanowienia się, czy zasadne jest, że każdy lekarz podstawowej opieki zdrowotnej kieruje na określone świadczenia, a skończywszy na szerokiej i trudnej dyskusji wokół sposobu wykorzystania tych środków. Proszę zauważyć, że olbrzymia część środków z tego zakresu zostaje wykorzystana, na przykład, na świadczenia z zakresu leczenia uzdrowiskowego, a jednocześnie często zawracamy uwagę na niedostatki, szczególnie wtedy, kiedy mówimy o stałej kontynuowanej rehabilitacji, zwłaszcza w miejscu zamieszkania osób, które tego wymagają codziennie – z tetraparezą, czy w innych ciężkich stanach chorobowych, które wymagają kontynuowanej i ciągłej rehabilitacji, i to w miejscu zamieszkania, a nie w centrach odległych od miejsca codziennego funkcjonowania.</u>
          <u xml:id="u-52.19" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Pani prof. Hrynkiewicz mówiła o Narodowym Planie dla Chorób Rzadkich – co wynika z jego zastosowania. Myślę, że to już padło w tej dyskusji. Ze strony systemu opieki zdrowotnej wynika przede wszystkim konieczność budowania centrów referencyjnych, stworzenia rejestru, budowania bazy nozologicznej, czyli tej kwantyfikacji medycznej poszczególnych jednostek chorobowych. Wynika też wiele innych świadczeń i działań z zakresu świadczeń opieki społecznej, świadczeń resortu edukacji i innych.</u>
          <u xml:id="u-52.20" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Rzeczywiście, zespół pod patronatem jeszcze pana dyrektora Gralińskiego przygotował wielki kompleksowy dokument. Cała trudność z jego implementacją i przyjęciem w formie oficjalnego dokumentu Ministra Zdrowia czy porozumienia międzyministerialnego, czy w innej formule prawnej – to jest przedmiotem dyskusji – polega na tym, że część z zawartych tam postulatów była tak bardzo ambitna, że trudna do zrealizowania. Ten projekt Narodowego Planu zakłada, na przykład, uruchomienie specjalnie dedykowanych świadczeń opieki społecznej przeznaczonych na remonty mieszkań osób dotkniętych niepełnosprawnością z powodu chorób rzadkich albo innego rodzaju świadczeń. To jest niebywale trudne do transponowania, a części tych rozwiązań, postulatów, jakkolwiek słusznych, nie da się przełożyć do istniejącego systemu regulującego prawo medyczne. Dlatego te prace rzeczywiście się przedłużają, ale równolegle sukcesywnie wdrażamy – i chcę na to zwrócić uwagę – poszczególne elementy, czy nawet, nie boję się powiedzieć, kamienie milowe Narodowego Planu, budując bazę wiedzy, tłumacząc stronę, współpracując z ORPHANET, definiując centra referencyjne czy budując podwaliny prawne dla telemedycyny. To są ewidentne działania implementujące postulaty Narodowego Planu. Gdzie leczyć jakie choroby? To jest immanentne pytanie, które zadają wszyscy, i właśnie dlatego to robimy.</u>
          <u xml:id="u-52.21" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Pan prezes odpowiedział panu posłowi Witko na temat retinopatii wcześniaczej. Ja w pełni się zgadzam – chyba wszyscy na tej sali mamy dzisiaj za mało wiedzy, żeby odpowiedzieć na to pytanie w sposób jednoznaczny.</u>
          <u xml:id="u-52.22" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Pani przewodnicząca Czaplicka zapytała o dwie technologie lekowe. Na to pytanie pozwolę sobie odpowiedzieć na koniec.</u>
          <u xml:id="u-52.23" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Odnośnie do pytania pani poseł Kłosin o dostępności do badań genetycznych i dostępności do świadczeń, powiem, że podstawowym elementem i wielką korzyścią dla Ministra Zdrowia ze współpracy z pacjentami jest lokalizacja obszarów, które są słabe i wymagają wzmocnienia. Na dzisiaj mamy oczywiście w kraju sieć poradni genetycznych, specjalistycznych. Część z nich ma dostęp do badań genetycznych w swojej dyscyplinie, a część nie ma. To jest element rozbudowy funkcjonalności systemu. Myślę, że każdą z chorób należałoby omówić osobno, żeby powiedzieć – im rzadsza choroba, tym mniej ośrodków wykonuje badania, ale też nie ma takiej potrzeby, bo wtedy, tak naprawdę, nie osiągają efektu odpowiedniej jakości wykonywanych badań. Bo po to też tworzymy centra referencyjne, żeby lokalizować ośrodki o największej kompetencji w jednym miejscu, a nie rozpraszać pacjentów czy koncepcje diagnostyczne, bo wtedy ta diagnostyka będzie niewłaściwa. Jeżeli ktoś diagnozuje jakąś chorobę raz na rok, to ma mniejsze doświadczenie niż ktoś, kto diagnozuje jakąś chorobę 10 razy w miesiącu, choć ona też jest bardzo rzadka. Stąd konieczność zintegrowania diagnostyki, ale rozproszenia opieki codziennej, bo nie każdy pacjent wymaga opieki, bezpośredniego nadzoru ciągłego przez cały czas swego życia w centrum referencyjnym.</u>
          <u xml:id="u-52.24" who="#IgorRadziewiczWinnicki">I chyba czas porozmawiać o lekach – druga część pytań dotyczyła leków. Jeszcze raz do tego wracam. Przy pytaniu pana przewodniczącego Latosa było to zanotowane – jaka jest rzeczywista efektywność terapii lekowych, jak leczenie przedstawia się środowiskom pacjentów i czy uczciwie – zapytał pan przewodniczący – przedstawiamy wyniki leczenia i przyczyny podejmowanych decyzji. Działająca od roku 2012 w Polsce ustawa refundacyjna wprowadziła jasne i przejrzyste zasady refundacji. My procedujemy teraz ustawę nowelizującą tę ustawę w pewnym zakresie, ale raczej kosmetycznym niż rewolucyjnym. Wydaje się, że wprowadzone w Polsce na tych zasadach kryteria obejmowania leków publicznym systemem finansowania, są bardzo przejrzyste i opierają się na zasadzie uczciwości społecznej, sprawiedliwości i wyrównywania dostępu do poszczególnych leków poszczególnym grupom.</u>
          <u xml:id="u-52.25" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Trzeba sobie jasno i wyraźnie powiedzieć – bo padały później w dyskusji pytania o to, że niektóre leki są zarejestrowane, a inne nie są zarejestrowane – że nie tylko w Polsce i Unii Europejskiej, ale także na całym świecie toczy się dyskusja na temat, po pierwsze, ochrony prawa patentowego i tego, co znajduje się w dokumentach rejestracyjnych leków. Po drugie, toczy się dyskusja wokół sposobu obejmowania leków publiczną refundacją. Wydaje się – o czym mówił pan prezes Pakulski – że wszyscy pacjenci są względem siebie równi i nie można, z przyczyn konstytucyjnych i wielu innych, wyróżniać jednej grupy pacjentów od drugiej. Dlatego zasady, jakie przyjęto w Polsce w systemie refundacyjnym należy uznać za bardzo egalitarne, kiedy stosujemy generalną zasadę, że na podstawie wnikliwych analiz farmakoekonomicznych Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu refundacją lub odmową refundacji określoną technologię medyczną, kierując się konkretnymi przesłankami, przede wszystkim efektywności klinicznej, skuteczności tego preparatu i bezpieczeństwa jego stosowania, a także efektywności kosztowej. Ponieważ podejmując decyzję refundacyjne – i o tym trzeba powiedzieć, tu padały takie sformułowania, że państwo nie daje więcej pieniędzy na leczenie albo nie ma – państwo ma jakieś środki, nasze wspólne, publiczne, na leczenie. To są środki nasze. To nie są pieniądze, które są własnością państwa, tylko to są pieniądze wszystkich nas, obywateli. To są nasze wspólne środki, które wspólnie wypracowujemy poprzez składki zdrowotne, jakie opłacamy.</u>
          <u xml:id="u-52.26" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Ta pula pieniędzy, która znajduje się w Narodowym Funduszu Zdrowia, przeznaczona na refundację leków – na dzisiaj jest to 10,9 mld zł – jest na wszystkich naszych pacjentów. Myślę, że rozwój nauk farmakoekonomicznych zachodzący od ostatnich trzydziestu lat, ugruntował niektóre pojęcia, które są trudno przetłumaczalne do dyskusji publicznej, szczególnie wtedy, jeżeli ludzie po raz pierwszy spotykają się z takimi pojęciami jak koszt-efektywność określonej terapii, koszt inkrementalny albo QUALY, jakimi się posługujemy w analizach farmakoekonomicznych.</u>
          <u xml:id="u-52.27" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Istnieje pewna generalna zasada możliwego zrównywania technologii lekowych względem... A może inaczej. Pewna uniwersalna zasada porównywania skuteczności, bezpieczeństwa, efektywności klinicznej i istotności osiąganych efektów terapeutycznych dla pacjenta różnych technologii lekowych, co na pozór wydaje się nierealne i niemożliwe do zrealizowania, bo jak porównać technologię operacyjną z technologią lekową. Istnieją jednak pewne narzędzia, które są uznane wszędzie na świecie. Takimi narzędziami jest porównywanie efektywności klinicznej sztucznymi miarami efektywności klinicznej, kiedy wyliczamy, na przykład, koszt jednego roku życia w dobrej jakości – taki sztuczny parametr, niemierzalny wartościami naturalnymi jak QUALY. 1 QUALY to rok życia w dobrej jakości. To jest parametr, który bierze pod uwagę i jakość życia, i czas życia, a także istotność ograniczenia jakości życia w ocenie społecznej. Dlatego też ten parametr jest dostosowany do warunków kulturowych. I to jest parametr, który jest uznany – jeden z tych Cost-Utility Analysis, czyli analiz koszt-użyteczność.</u>
          <u xml:id="u-52.28" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Istnieje pewien konsens światowy, ponieważ przez wiele lat w literaturze świata – takie było stanowisko różnych krajów – posługiwano się generalną zasadą mówiącą o tym, że technologia lekowa jest akceptowalna, jeżeli jej cena nie przekracza ceny rocznej dializoterapii pacjenta. Taki był standard brytyjski, bo wszystko zaczęło się w Stanach Zjednoczonych i w Wielkiej Brytanii. Potem światowe gremia farmakoekonomistów, a także etyków, w tym oczywiście bioetyków, zgodziły się, że pewnym bardziej wymiernym elementem porównawczym i referencyjnym, który pozwalałby na określenie, co jest akceptowalnym społecznie kosztem leczenia, a co nie jest akceptowalnym społecznie kosztem leczenia, jest krotność produktu krajowego brutto w przeliczeniu na jednego mieszkańca. I tu kraje świata różnią się od siebie, tak jak różnią się podejścia towarzystw farmakoekonomicznych. Niektórzy uważają, że jeden rok życia w dobrej jakości uzyskiwany jakąś technologią lekową jest akceptowalny, jeżeli nie przekracza 1,5 a może 2,3 produktu krajowego brutto na jednego mieszkańca na rok, a inni uważają, że trzykrotność PKB. W naszej ustawie przyjęliśmy wariant maksymalny. Przyjęliśmy, że za próg akceptowalności społecznej kosztów uznajemy trzykrotność PKB, czyli ten wariant maksymalny.</u>
          <u xml:id="u-52.29" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Jeśli państwo dokładnie wczytają się w przesłanki w ustawie refundacyjnej – jeśli dobrze pamiętam, jest to art. 15 – to jest jeden z elementów, który pomaga Ministrowi Zdrowia podjąć tę trudną decyzję. Decyzja jest niebywale trudna dlatego, że pamiętajmy o tym, iż każda pozytywna decyzja refundacyjna dla leku X, dla chorych z chorobą X, jest równoznaczna z negatywną decyzją dla leku Y i dla chorych z chorobą Y, dlatego że pula środków, którą dysponujemy w Narodowym Funduszu Zdrowia, jest zamknięta. A zatem, dlatego tak ważna jest wnikliwa analiza farmakoekonomiczna i ocena rzeczywistych skutków i efektów uzyskiwanych przez terapię, żeby w sposób możliwie uczciwy społecznie i akceptowalny podjąć te decyzje, które – jak powiedział pan przewodniczący – zawsze budzą kontrowersje, bo są to decyzje alokacyjne. One oczywiście budzą kontrowersje i pytania. Na szczęście – co warto powiedzieć – największe kontrowersje dotyczą zaledwie kilku najdroższych leków z grupy tak zwanych leków enzymatycznej terapii zastępczej. Na tym posiedzeniu Komisji wielokrotnie mówiono, że są inne technologie, które są znacznie tańsze w innych chorobach. Leczenie chorych z WPN, z wrodzonym przerostem nadnerczy, polega na podawaniu sterydowych hormonów adrenokortykoidowych czy mineralokortykoidowych. Leczenie pacjentów z chorobą Addisona polega na suplementacji hydrokorytyzonu. To wszystko są tanie technologie lekowe i one nie budzą takich kontrowersji. Wszystkie oczywiście są refundowane.</u>
          <u xml:id="u-52.30" who="#IgorRadziewiczWinnicki">I jeszcze jedna bardzo ważna informacja, ponieważ pan zestawiając moją wypowiedź z czasopisma z dokumentami rejestrowymi potraktował jako tożsamą wiedzę z dokumentów rejestracyjnych z oceną technologii medycznych w rozumieniu oceny efektywności, czyli HTA. Pamiętajmy o tym, że czym innym jest wiedza zgromadzona na trzecim etapie badań klinicznych, czyli przed zarejestrowaniem, a czym innym jest wiedza gromadzona w życiu prawdziwym, czyli w tak zwanej czwartej fazie badań klinicznych, kiedy lek zostaje zarejestrowany, jest dopuszczony do obrotu, zwiększa się liczbę publikacji na jego temat, mamy dużą dostępność różnych badań, różnych obserwacji. Rzecz jasna mamy tego pełną świadomość, i zapewniam państwa, że nasi analitycy HTA też mają tego świadomość i umiejętność podejścia nieco innego do chorób rzadkich, bo przecież w przypadku chorób rzadkich jakość badań naukowych – co jest oczywiste – jest znacznie słabsza niż badań w przypadku chorób częstych i powszechnych. Wiemy o tym, że aby zrobić dobre badanie kliniczne, musi być potężna populacja, długi okres obserwacji i najlepiej duża randomizowana grupa pacjentów – kilka grup obserwowanych w sposób zapewniający czystość tej obserwacji, tych wyników, które się uzyskuje. Jednak my sobie z tym radzimy. Mamy świadomość tego, że w przypadku chorób rzadkich zwykle są to niewielkie grupy pacjentów, zwykle są to obserwacje typu follow-up a nie zaślepione badania. Radzimy sobie. Mamy dzisiaj nowoczesne narzędzia oceny technologii medycznych, które pozwalają – przepraszam za kolokwializm – przeskoczyć ten trud metodologiczny i ocenić te leki w sposób taki, żeby one były porównywalne.</u>
          <u xml:id="u-52.31" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Każde badanie naukowe definiuje jakieś punkty końcowe. Pamiętajmy o tym, żeby odróżniać twarde punkty końcowe od punktów, które są mniej istotne dla pacjenta. Czym innym jest dowód naukowy mówiący o tym, że dana technologia lekowa przedłuża życie, że dana technologia lekowa istotnie redukuje...</u>
        </div>
        <div xml:id="div-53">
          <u xml:id="u-53.0" who="#TomaszLatos">Panie ministrze, prosimy o konkluzję, bo czas nam się skończył...</u>
        </div>
        <div xml:id="div-54">
          <u xml:id="u-54.0" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Już kończę. A czym innym jest wiedza mówiąca o tym, że jakaś technologia lekowa ma wpływ na to, że jakiś parametr mierzalny, na przykład liczba kroków, którą pacjent wykonuje samodzielnie, albo czas, w jakim przełyka kęs posiłku, itd., to jest element oceny. To są zupełnie inne parametry.</u>
          <u xml:id="u-54.1" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Jeżeli mówimy o tym, że lek wydłuża życie – wielokrotnie to robiliśmy – to proszę nam wierzyć, że w przypadku tych technologii lekowych, które przedłużają życie, stanowią o być albo nie być pacjentów, to Minister Zdrowia obejmuje je lekami, a ja sam nierzadko walczę o to, żeby te leki były na liście. Mało tego, nie bacząc na trzykrotność PKB leczymy przecież w Polsce wrodzone wady serca, pierwotne nadciśnienie płucne, bardzo ciężkie choroby. Leczymy technologiami, o których wiemy, że udowodniono ich skuteczność, a szczególnie w tych najbardziej istotnych elementach, w tym, że one naprawdę wydłużają życie i naprawdę podnoszą jego jakość w sposób istotny.</u>
          <u xml:id="u-54.2" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Niestety, po długich analizach okazało się, że ten akurat produkt leczniczy, o którym państwo mówili, a który dedykowany jest pacjentom z chorobą Niemanna-Picka, nie spełnia tych kryteriów. Niestety. My bardzo czekamy na to, że ludzkość wytworzy taki lek na chorobę Niemanna-Picka, który pozwoli nam skutecznie radzić sobie z tą chorobą, kontrolować jej objawy i pomóc pacjentom. Niestety, wiemy o tym, że ten produkt leczniczy ma pewne zastosowanie, które jednak nie pozwala na uczciwe powiedzenie, że to jest lek, który stanowi o być albo nie być pacjentów.</u>
          <u xml:id="u-54.3" who="#IgorRadziewiczWinnicki">I pamiętajmy jeszcze o jednym. Ja wiem, że jest to argument, który nie trafia do pacjenta, do pana, do pana mamy, ale zawsze jest tak, że indywidualne doświadczenie jednego pacjenta – i tego podejmując decyzje alokacyjne się wystrzegamy – nie stanowi o skuteczności leków, bo szczególnie w przypadku chorób rzadkich to, że jeden pacjent ma redukcję objawów po włączeniu leków, albo progresję objawów po odstawieniu leku, to...</u>
        </div>
        <div xml:id="div-55">
          <u xml:id="u-55.0" who="#TomaszLatos">Panie ministrze, proponowałbym, żeby szczegółowa odpowiedź w tych sprawach była udzielona na piśmie, bo – jak myślę – jest to interesujące zwłaszcza osoby z tym schorzeniem. Warto więc, aby na to, czy na inne tak szczegółowe pytania w tej sprawie, była odpowiedź na piśmie, bo naprawdę nie mamy czasu...</u>
        </div>
        <div xml:id="div-56">
          <u xml:id="u-56.0" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Bardzo dziękuję...</u>
        </div>
        <div xml:id="div-57">
          <u xml:id="u-57.0" who="#TomaszLatos">...bo chcielibyśmy jeszcze o coś dopytać.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-58">
          <u xml:id="u-58.0" who="#IgorRadziewiczWinnicki">Panie przewodniczący, w takim razie dziękuję, ale – jeśli pan pozwoli – powiem jeszcze jedno zdanie dotyczące tego, o czym mówiła pani Libura, czyli o systemie orzekania niepełnosprawności. Rzeczywiście mamy w Polsce 6 systemów orzekania niepełnosprawności. W pełni zgadzam się z tą tezą. Dlatego czym prędzej poleciliśmy przetłumaczenie CSIOZ ICF-u, czyli Międzynarodowej Kwalifikacji Orzekania o Niepełnosprawności. Wersja długa już jest, a wersja krótka jest w trakcie tłumaczenia. Mamy nadzieję, że w przyszłości to narzędzie stanie się podstawą orzekania o niepełnosprawności w Polsce, jak jest w innych krajach. Dziękuję uprzejmie.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-59">
          <u xml:id="u-59.0" who="#TomaszLatos">Dziękuję bardzo. Pan przewodniczący Orzechowski.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-60">
          <u xml:id="u-60.0" who="#MaciejOrzechowski">Panie ministrze, bardzo dziękuję za poszerzenie naszej skromnej wiedzy o te informacje dotyczące chorób rzadkich. Na pewno ten bardzo skomplikowany temat będzie teraz członkom Komisji i zaproszonym gościom dużo bliższy, a wiedza będzie pełniejsza. Zapewne też stenogram z posiedzenia Komisji, a na pewno niektóre jego fragmenty, można zamieścić w rubryce najczęściej zadawanych pytań na stronie dotyczącej chorób rzadkich, która istnieje. Natomiast moje pytanie – nie wiem, czy pozostali członkowie Komisji są usatysfakcjonowani odpowiedziami – odnosiło się do informacji zawartej przez państwa na str. 46 tego opracowania. Będę cytować, żeby być bardziej precyzyjnym – „Ministerstwo Zdrowia, wspólnie z Centrum Systemów Informacyjnych w Ochronie Zdrowia przygotowało projekt rozporządzenia w zakresie ww. rejestru...” – dotyczącego rejestru chorób rzadkich i Polskiego Rejestru Wad Wrodzonych – „...i obecnie prowadzone są analizy odnośnie do kosztów związanych z utrzymaniem i prowadzeniem ww. rejestru”.</u>
          <u xml:id="u-60.1" who="#MaciejOrzechowski">Moje pytanie dotyczyło tego, że skoro Polski Rejestr Wad Wrodzonych powstał w roku 1997, a w roku 2001 wszedł do EUROCAT i znajduje się tam do dnia dzisiejszego, to trudno, żeby rejestr, którym ministerstwo wielokrotnie się szczyci – pełna zasługa – działał bez podstawy prawnej, czyli bez rozporządzenia. Dlatego mojego pytanie dotyczyło tego, na jakim etapie jest to rozporządzenie i kiedy da ono podstawy prawne dalszego funkcjonowania tego rejestru, bo dzisiaj mamy odnośnie do tego pewne wątpliwości.</u>
          <u xml:id="u-60.2" who="#MaciejOrzechowski">Druga moja obawa, którą podzieliłem się z panem ministrem, a nie uzyskałem precyzyjnej odpowiedzi, dotyczyła prowadzonych analiz – również cytuję – „co do docelowego modelu rejestru chorób rzadkich” i propozycji charakteru modułowego tych rejestrów, który stałby się częścią rejestru chorób rzadkich. Jak wiemy, takiego rejestru jeszcze nie ma, natomiast istnieje Polski Rejestr Wrodzonych Wad Rozwojowych, który funkcjonuje i wchodzi w skład EUROCAT, i miałby się znaleźć jako moduł docelowego rejestru chorób rzadkich. Prosiłbym o wyjaśnienie.</u>
          <u xml:id="u-60.3" who="#MaciejOrzechowski">Wreszcie trzecie zdanie, które znajduje się na tej stronie. „...Ministerstwo Zdrowia wspólnie z Oddziałami Wojewódzkimi NFZ i Centralą NFZ (...) podjęło próbę stworzenia wstępnych kwalifikacji i wykazów chorób rzadkich w Polsce w oparciu o istniejące źródła...”. To również było pytanie dotyczące tego, na jakim etapie jesteśmy, przy czym, nie ukrywam, że dwa pierwsze pytania są dla mnie bardziej istotne, i prosiłbym o taką informację, jeśli nie dzisiaj, to na piśmie.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-61">
          <u xml:id="u-61.0" who="#TomaszLatos">Dziękuję bardzo. Panie ministrze, ja też w jednej sprawie muszę zabrać głos. Powiem tak. Nieprzypadkowo starannie dobierałem gości do udziału w posiedzeniu Komisji, po to, żeby nie tworzyć pewnej atmosfery dwuznaczności. Stąd brak obecności niektórych osób.</u>
          <u xml:id="u-61.1" who="#TomaszLatos">Muszę wyjaśnić, że kierownik rejestru, pani prof. Latos-Bieleńska – bo jest również drugie nazwisko po mężu, które pan minister raczył pominąć – prowadzi ten rejestr od roku 1998, czyli od daty, kiedy nie śniła mi się ani kariera parlamentarna, ani nawet samorządowa. Nie miałem zielonego pojęcia, że za lat kilkanaście będę w innym miejscu, a już wtedy ten rejestr był realizowany, funkcjonował i był zamawiany przez Ministerstwo Zdrowia.</u>
          <u xml:id="u-61.2" who="#TomaszLatos">Chcę podkreślić, że – jak powiedziałem – jest on realizowany w 90-procentach na zasadach wolontariatu, i patrząc na standardy polskie i na standardy światowe, to z pewnością standardem polskim, niestety, nie jest to, że 90% to jest wolontariat, w tym włącznie z kierownikiem pomysłodawcą i autorem tego rejestru, wspomnianą panią profesor. Być może niektórzy tego nie rozumieją i na pewno wykracza to poza przeciętne standardy, że autor, pomysłodawca i kierownik nie bierze za to pieniędzy, zwłaszcza, że jest to rejestr największy i najlepszy w Unii Europejskiej. Zatem tu, rzeczywiście, działamy poza wszelkimi standardami. Chciałbym wierzyć głęboko w to, że jest to nieprzypadkowe i nie ma związku przyczynowo-skutkowego, że ten rejestr w ostatnich latach nie był finansowany, choć jednocześnie był to przyczynek do dumy i chwalenia się na zewnątrz przez Polskę – mówiąc szerzej, nie tylko przez Ministerstwo Zdrowia.</u>
          <u xml:id="u-61.3" who="#TomaszLatos">Tyle z mojej strony w celu wyjaśnienia sprawy, której – jak uważałem – wyjaśniać nie trzeba. Ponieważ jednak pan minister sam zupełnie niepotrzebnie o tym wspomniał, spieszę ze stosownymi wyjaśnieniami. Pan przewodniczący Hoc, proszę bardzo.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-62">
          <u xml:id="u-62.0" who="#CzesławHoc">Ponieważ bardzo się spieszę, bo mam wystąpienie na sali plenarnej, powiem w skrócie. Panie ministrze, ponieważ potraktował pan trochę lekceważąco moje pytania kontrolne, będę mieć do pana kilka pytań, i bardzo proszę o odpowiedź na piśmie.</u>
          <u xml:id="u-62.1" who="#CzesławHoc">Pytanie pierwsze. W 2012 r. zaoszczędziliście na ustawie refundacyjnej 1,2 mld zł. Obiecywaliście wtedy, że jeśli zaoszczędzicie na tej ustawie – oczywiście zaoszczędziliście, w wyniku czego co trzeci-czwarty pacjent odchodzi od okienka aptecznego nie wykupując leków – będziecie dawać na leki innowacyjne, w tym na leki sieroce. Nie zrobiliście tego, czego dowodem są dzisiaj opinie i głosy ludzi, którzy mają te dzieci. To pierwsza sprawa.</u>
          <u xml:id="u-62.2" who="#CzesławHoc">Druga sprawa. Panie ministrze, ile kosztował ten zygzaczek. Ja wiem, ile – około 50 tys. zł. To jest wartość około 1200 badań USG albo zwrotu kosztów, o czym pani mówiła... 50 tys. zł za taki zygzaczek.</u>
          <u xml:id="u-62.3" who="#CzesławHoc">Po trzecie, dlaczego pan odpowiedział... Czy pamięta pan minister – ja z grupą posłów złożyłem interpelację w kwestii miglustatu, leczenia choroby Niemanna-Picka – zadałem pytanie, na które pan zresztą nie odpowiedział, na czym opieraliście się, na jakich dokumentach, że odmówiliście objęcia refundacją tego leku w sytuacji, gdy w Polsce nie prowadzi się żadnych badań w tym zakresie? Tym bardziej, że w przypadku chorób rzadkich nie ma możliwości przeprowadzania badań klinicznych na wielką skalę, tym bardziej, że Stowarzyszenie wydało oświadczenie, że AOTM żadnego dziecka nie badał. Nie pofatygowano się zbadać dziecko, a mimo to, że USA i wszystkie kraje w Europie refundują miglustat, wy odważyliście się napisać, że nie jest objęty refundacją, bo nie ma efektywności klinicznej preparatu.</u>
          <u xml:id="u-62.4" who="#CzesławHoc">Czwarte pytanie. Dlaczego w odpowiedzi do mnie pan napisał: „Dodatkowo pragnę nadmienić, iż wnioskowana technologia medyczna była już przedmiotem prac agencji w 2011 r. i uzyskała również negatywną opinię Rady Konsultacyjnej...”. Tak jest? A tu wszyscy mówili przed chwilą – i ja też miałem dokument – że w 2011 r. AOTM wydał pozytywną opinię na temat miglustatu. Dlaczego pan potwierdził nieprawdę?</u>
          <u xml:id="u-62.5" who="#CzesławHoc">Następnie. Dlaczego pan nie bierze pod uwagę takich autorytetów, jak pan prof. Marek Kaciński z Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Krakowie, pan prof. Juliusz Wendorff ze Szpitala Centrum Matki Polki w Łodzi oraz stanowiska Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych podpisanych przez panią prof. Barbarę Steinborn...</u>
        </div>
        <div xml:id="div-63">
          <u xml:id="u-63.0" who="#TomaszLatos">Proszę konkludować, panie pośle...</u>
        </div>
        <div xml:id="div-64">
          <u xml:id="u-64.0" who="#CzesławHoc">I jeszcze dyrektywa transgraniczna. Zapytałem wtedy pana ministra – oczywiście sprytnie to wykombinowaliście – czy w takim razie, jeśli nie można leczyć choroby Niemanna-Picka czy innej choroby rzadkiej, to w aspekcie dyrektywy transgranicznej można je leczyć za granicą? Nie, bo nie jest to procedura refundowana. Zatem, panie ministrze, czy wobec tego, co powiedziałem, uważa pan, że jest w porządku traktowanie pytań czy pewnych zachowań dość lekko i w sposób pełen dezynwoltury. Dziękuję.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-65">
          <u xml:id="u-65.0" who="#TomaszLatos">Dziękuję. Proszę o odpowiedź na te pytania na piśmie, dlatego że nie mamy czasu. przekroczyliśmy już czasem przeznaczony na posiedzenie Komisji. I ostatni wypowiedź – pozwolę sobie udzielić głosu pani poseł Czaplickiej. Proszę uprzejmie.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-66">
          <u xml:id="u-66.0" who="#BarbaraCzaplicka">Dziękuję. To będzie naprawdę jedno zdanie. Panie przewodniczący i szanowne prezydium, bardzo dziękuję za przychylenie się do mojego wniosku i zwołanie dzisiejszego posiedzenia Komisji na ten temat. Dziękuję bardzo.</u>
        </div>
        <div xml:id="div-67">
          <u xml:id="u-67.0" who="#TomaszLatos">A ja dziękuję pani poseł, bo rzeczywiście to jest bardzo ważna tematyka. Dobrze, że w tej sprawie się spotkaliśmy. Dziękuję. Zamykam posiedzenie Komisji.</u>
        </div>
      </body>
    </text>
  </TEI>
</teiCorpus>